Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ALN-PCSSC hos deltagere med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) (ORION-2)

14. maj 2020 opdateret af: The Medicines Company

En åben-label, single-arm, multicenter pilotundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ALN-PCSSC hos forsøgspersoner med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ALN-PCSSC hos deltagere med homozygot familiær hyperkolesterolæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90001
        • Research Site 201001
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Research Site 231001
  • Sydafrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Research Site 227001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder, ≥12 år med en diagnose af homozygot familiær hyperkolesterolæmi ved genetisk bekræftelse eller en klinisk diagnose baseret på en historie med en ubehandlet lavdensitets lipoproteinkolesterol (LDL-C) koncentration >500 mg/deciliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] sammen med enten xanthoma før 10 års alderen eller tegn på heterozygot familiær hyperkolesterolæmi hos begge forældre.
  • Stabil på en fedtfattig kost.
  • Stabil på allerede eksisterende, lipidsænkende behandlinger (såsom statiner, kolesterolabsorptionshæmmere, galdesyrebindende midler eller kombinationer heraf) i mindst 4 uger uden planlagt medicinering eller dosisændring i varigheden af ​​studiedeltagelsen.
  • Fastende central lab LDL-C-koncentration >130 mg/dL (3,4 mmol/L) og triglyceridkoncentration <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Kropsvægt på 40 kg (kg) eller mere ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • LDL- eller plasmaaferese inden for 8 uger før screeningsbesøget, og ingen plan om at modtage det under undersøgelsen på grund af de medfølgende vanskeligheder med at opretholde stabile koncentrationer af LDL-C under aferese.
  • Brug af mipomersen eller lomitapidbehandling inden for 5 måneder efter screening.
  • Tidligere behandling med monoklonale antistoffer rettet mod PCSK9 inden for 8 uger efter screening.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALN-PCSSC
300 milligram (mg) administreret subkutant (SC) på dag 1. Deltagere med et gennemsnitligt serum proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) niveauer, der ikke er undertrykt med >70 % på dag 60 eller dag 90, sammenlignet med baseline, vil modtage en anden dosis på henholdsvis dag 90 eller dag 104 baseret på PCSK9-niveauer fra det foregående besøg. Deltagerne modtog også standardbehandling som baggrundsterapi.
Medicin: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC er en lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA), der hæmmer PCSK9-syntese og gives som SC-injektioner.
Andre navne:
  • PCSK9 syntesehæmmer
Medicin: Standard for pleje
Inkluderede maksimalt tolereret statinbehandling og/eller andre low density lipoprotein-kolesterol (LDL-C)-sænkende behandlinger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90
På grund af det lille antal forsøgspersoner og det faktum, at dataene ikke er normalfordelte, præsenteres dataene som beskrivende statistikker uden konklusioner og begrænset opsummerende statistik.
Dag 1, dag 90
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 180 (eller sidste besøg) i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 180 (eller sidste besøg)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 60 og til dag 90 i PCSK9
Tidsramme: Dag 1, dag 60, dag 90
Dag 1, dag 60, dag 90
Absolut ændring fra dag 1 til dag 60 og til dag 90 i PCSK9
Tidsramme: Dag 1, dag 60, dag 90
Dag 1, dag 60, dag 90
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i totalt kolesterol
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i totalt kolesterol
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i triglycerider
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i triglycerider
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i ikke-HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i ikke-HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i VLDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i VLDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein A1
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein A1
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein B
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein B
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Lipoprotein-a
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Den rapporterede procentvise ændringsværdi er det beregnede gennemsnit pr. deltager.
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Lipoprotein-a
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Medicines Company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. november 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. maj 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MDCO-PCS-16-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger