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Uno studio sull'ALN-PCSSC nei partecipanti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) (ORION-2)

14 maggio 2020 aggiornato da: The Medicines Company

Uno studio pilota multicentrico in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ALN-PCSSC in soggetti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ALN-PCSSC nei partecipanti con ipercolesterolemia familiare omozigote.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Research Site 231001
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90001
        • Research Site 201001
  • Sud Africa
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Research Site 227001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine, ≥12 anni di età con una diagnosi di ipercolesterolemia familiare omozigote da conferma genetica o una diagnosi clinica basata su una storia di una concentrazione di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) non trattata >500 mg/decilitro (dL) [ 13 millimoli/litro (mmol/L)] insieme a xantoma prima dei 10 anni di età o evidenza di ipercolesterolemia familiare eterozigote in entrambi i genitori.
  • Stabile con una dieta a basso contenuto di grassi.
  • - Stabile su terapie ipolipemizzanti preesistenti (come statine, inibitori dell'assorbimento del colesterolo, sequestranti degli acidi biliari o loro combinazioni) per almeno 4 settimane senza farmaci pianificati o modifica della dose per la durata della partecipazione allo studio.
  • Concentrazione di C-LDL nel laboratorio centrale a digiuno >130 mg/dL (3,4 mmol/L) e concentrazione di trigliceridi <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Peso corporeo di 40 chilogrammi (kg) o superiore allo screening.

Criteri di esclusione:

  • - LDL o aferesi del plasma entro 8 settimane prima della visita di screening e nessun piano per riceverlo durante lo studio a causa della conseguente difficoltà nel mantenere concentrazioni stabili di LDL-C durante la ricezione dell'aferesi.
  • Uso di terapia con mipomersen o lomitapide entro 5 mesi dallo screening.
  • Precedente trattamento con anticorpi monoclonali diretti verso PCSK9 entro 8 settimane dallo screening.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ALN-PCSSC
300 milligrammi (mg) somministrati per via sottocutanea (SC) il giorno 1. I partecipanti con livelli sierici medi di proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9) non soppressi da> 70% al giorno 60 o al giorno 90, rispetto al basale, riceveranno una seconda dose al giorno 90 o al giorno 104, rispettivamente, sulla base dei livelli di PCSK9 della visita precedente. I partecipanti hanno anche ricevuto lo standard di cura come terapia di base.
Droga: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC è un piccolo acido ribonucleico interferente (siRNA) che inibisce la sintesi di PCSK9 e viene somministrato come iniezioni SC.
Altri nomi:
  • Inibitore della sintesi di PCSK9
Droga: Standard di sicurezza
Includeva la terapia con statine massimamente tollerata e/o altre terapie per abbassare il colesterolo LDL.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 in LDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90
A causa del numero ridotto di soggetti e del fatto che i dati non sono distribuiti normalmente, i dati sono presentati come statistiche descrittive senza statistiche riassuntive inferenziali e limitate presentate.
Giorno 1, Giorno 90
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 180 (o visita finale) in LDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 180 (o Visita Finale)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in LDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 60 e al giorno 90 in PCSK9
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 60 e al giorno 90 in PCSK9
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) del colesterolo totale
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) del colesterolo totale
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nei trigliceridi
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nei trigliceridi
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nei pazienti non-HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in pazienti non-HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in VLDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in VLDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina A1
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina A1
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina B
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina B
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nella lipoproteina-a
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Il valore di variazione percentuale riportato è la media calcolata per partecipante.
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nella lipoproteina-a
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
The Medicines Company

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 maggio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MDCO-PCS-16-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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