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NPC가 있는 미국 환자의 Arimoclomol 조기 액세스 프로그램

2024년 8월 15일 업데이트: ZevraDenmark

미국의 Niemann-Pick 질병 유형 C 치료를 위한 Arimoclomol 조기 액세스 프로그램

NPC는 희귀하고 지속적으로 진행되는 신경계 질환이며 심각한 이환율 및 기대 수명 단축과 관련이 있습니다.

이 확장 액세스 프로그램의 목적은 치료 의사의 의견 및 임상적 판단에 따라 arimoclomol을 사용한 치료가 도움이 될 수 있는 Niemann-Pick C형 질병 환자에게 arimoclomol에 대한 조기 액세스를 제공하는 것입니다.

참가자는 의사가 더 이상 도움이 되지 않는다는 사실을 알게 될 때까지 arimoclomol로 치료를 받거나, 철회하거나 어떤 이유로든 연구가 중단됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
사용 가능

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
확장된 액세스

확장 액세스 유형

확장 액세스 유형

미국 식품의약국(FDA) 규정에 따라 확장된 액세스 범주를 설명합니다. 세 가지 유형의 확장된 액세스가 있습니다.
  • 개별 환자: 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 단일 환자가 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 허용합니다. FDA의 승인을 받지 않은 것입니다. 이 범주에는 응급 상황에서의 액세스도 포함됩니다.
  • 중간 규모 인구: 한 명 이상의 환자(그러나 일반적으로 치료 IND/프로토콜을 통한 것보다 적은 수의 환자)가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제. 이러한 유형의 확장 액세스는 동일한 질병 또는 상태를 가진 여러 환자가 FDA의 승인을 받지 않은 특정 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 모색할 때 사용됩니다.
  • 치료 IND/프로토콜: 대규모의 광범위한 인구가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제에 접근할 수 있도록 허용합니다. 이러한 유형의 확장 액세스는 확장 액세스 사용과 동일한 용도로 마케팅을 위해 이미 제품이 개발되고 있는 경우에만 제공될 수 있습니다.
  • 중간 규모 인구

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 사용 가능
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 사용 가능
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 사용 가능
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • 사용 가능
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 사용 가능
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • 사용 가능
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 사용 가능
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10017
        • 사용 가능
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 사용 가능
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 사용 가능
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 사용 가능
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • 사용 가능
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 사용 가능
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

설명

포함 기준:

  • 환자는 NPC(NPC1 또는 NPC2)*의 확진 진단을 받고 최소 하나의 신경학적 증상이 있습니다.
  • 환자는 2세 이상입니다.
  • 환자는 미국 영주권자입니다.
  • miglustat(Zavesca®)를 복용하는 경우 환자는 지난 6주 동안 목표 용량을 복용해야 합니다.
  • 환자가 가임기(초경 후)의 성적으로 왕성한 여성인 경우, EAP 동안과 arimoclomol의 마지막 투여 후 3주까지 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
  • 임신 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성(초경 후)에 대한 소변 임신 검사에서 음성으로 확인되었습니다.
  • 가임 여성 파트너(초경 후)가 있는 모든 성적으로 활동적인 남성 환자는 치료 기간 동안 그리고 arimoclomol의 마지막 투여 후 3주까지 파트너가 사용하는 피임법 외에 콘돔을 사용하는 데 동의합니다.
  • 환자에게 발작 병력이 있는 경우, 상태를 적절하게 조절해야 합니다. 즉, 발작 활동 패턴이 안정적이어야 하고 환자는 스크리닝 전 1개월 동안 안정적인 용량과 항간질 약물 요법을 받아야 합니다.

  • 환자 또는 부모/보호자는 EAP 참여에 대한 서면 동의서를 제공해야 합니다.

    • Patterson et al. 2017년

제외 기준:

  • 심한 간 기능 부전.
  • 신장 기능 부전.
  • 환자는 arimoclomol 또는 그 성분에 대한 알러지 또는 과민증이 있거나 의심됩니다.
  • 환자가 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나(EAP 프로그램에 참여하는 동안) 현재 모유 수유 중입니다.
  • 환자는 프로그램에 참여하는 동안 또는 arimoclomol 치료를 시작하기 4주 전에 다른 연구 약물*로 치료를 받게 됩니다.
  • 환자는 적응증 내에서 활성 중재적 임상 시험에 참여할 자격이 있고 참여할 수 있거나 현재 참여하고 있습니다.
  • 임상의의 견해로는 환자가 치료를 준수할 수 없거나 참여로 인해 환자에게 잠재적으로 위험을 증가시킬 수 있는 의학적 상태를 가지고 있습니다.

  • 환자는 arimoclomol의 안전성과 효능에 대한 임상의의 평가를 방해하는 의학적 상태를 가지고 있습니다(예: 특정 간질 상태 또는 심각한 탈력 발작).

    • 조기 액세스 프로그램 또는 이에 상응하는 자비로운 사용 프로그램에 따라 제공되는 라이선스가 부여되지 않은 제품 포함

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
ZevraDenmark

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 3월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 3월 18일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 3월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2024년 8월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2024년 8월 15일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • OR-ARI-EAP-NPC

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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