Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program včasného přístupu s arimoklomolem u pacientů v USA s NPC

15. srpna 2024 aktualizováno: ZevraDenmark

Program včasného přístupu s arimoklomolem pro léčbu Niemann-Pickovy choroby typu C v USA

NPC je vzácné, neúnavně progresivní, neurologické onemocnění spojené s vážnou nemocností a zkrácenou očekávanou délkou života.

Účelem tohoto Programu rozšířeného přístupu je poskytnout včasný přístup k arimoklomolu pacientům s Niemann-Pickovou chorobou typu C, kteří podle názoru a klinického úsudku ošetřujícího lékaře mohou mít prospěch z léčby arimoklomolem.

Účastníci budou dostávat léčbu arimoklomolem, dokud jejich lékař nezjistí, že jim již nepomáhá, neodstoupí nebo studie z jakéhokoli důvodu nepřeruší.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Dostupný
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Dostupný
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Dostupný
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Dostupný
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dostupný
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Dostupný
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • Dostupný
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Dostupný
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Dostupný
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dostupný
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Dostupný
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má potvrzenou diagnózu NPC (NPC1 nebo NPC2)* a alespoň jeden neurologický symptom.
  • Pacientovi jsou dva roky nebo více.
  • Pacient má trvalý pobyt v USA.
  • Pokud užíváte miglustat (Zavesca®), pacient musí mít cílovou dávku posledních šest týdnů.
  • Pokud je pacientkou sexuálně aktivní žena ve fertilním věku (po menarché), je dohodnuto používání vysoce účinné antikoncepce během EAP a do tří týdnů po poslední dávce arimoklomolu.
  • Potvrzený negativní těhotenský test z moči u sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (po menarché).
  • Všichni sexuálně aktivní mužští pacienti s partnerkami ve fertilním věku (postmenarche) souhlasí s použitím kondomu kromě antikoncepce používané jejich partnerkami během léčby a do tří týdnů po poslední dávce arimoklomolu.
  • Pokud má pacient v anamnéze záchvaty, musí být stav adekvátně kontrolován, tj. vzorec záchvatové aktivity musí být stabilní a pacient musí mít stabilní dávku a režim antiepileptické medikace po dobu jednoho měsíce před screeningem.

  • Pacient nebo rodič/opatrovník musí poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí na EAP.

    • V souladu s Pattersonem a kol. 2017

Kritéria vyloučení:

  • Těžká jaterní nedostatečnost.
  • Renální insuficience.
  • Pacient má známou nebo suspektní alergii nebo intoleranci na arimoklomol nebo jeho složky.
  • Pacientka je těhotná, plánuje otěhotnět (během programu EAP) nebo v současné době kojí.
  • Pacient podstoupí léčbu jiným hodnoceným lékem* během účasti v programu nebo během 4 týdnů před zahájením léčby arimoklomolem.
  • Pacient je buď způsobilý a schopen se zúčastnit nebo se v současné době účastní aktivní intervenční klinické studie v rámci indikace.
  • Pacient podle názoru lékaře není schopen dodržet léčbu nebo má zdravotní stav, který by účastí potenciálně zvýšil riziko pro pacienta.

  • Pacient má zdravotní stav, který brání lékaři v posouzení bezpečnosti a účinnosti arimoklomolu (např. některé epileptické stavy nebo těžká kataplexie).

    • Včetně nelicencovaného produktu poskytovaného v rámci programu Early Access Program nebo ekvivalentních programů pro použití ze soucitu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ZevraDenmark

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OR-ARI-EAP-NPC

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickova choroba, typ C

Klinické studie na Arimoclomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení