Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program wczesnego dostępu z Arimoclomolem u pacjentów w USA z NPC

15 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: ZevraDenmark

Program wczesnego dostępu z Arimoclomolem w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C w USA

NPC jest rzadką, nieubłaganie postępującą chorobą neurologiczną, związaną z poważną chorobowością i skróconą oczekiwaną długością życia.

Celem tego programu rozszerzonego dostępu jest zapewnienie wczesnego dostępu do arimoklomolu pacjentom z chorobą Niemanna-Picka typu C, którzy w opinii i ocenie klinicznej lekarza prowadzącego mogą odnieść korzyść z leczenia arimoklomolem.

Uczestnicy będą leczeni arimoklomolem do czasu, aż lekarz stwierdzi, że już im to nie pomaga, wycofają się lub badanie zostanie przerwane z jakiegokolwiek powodu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Do dyspozycji

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Do dyspozycji
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Do dyspozycji
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Do dyspozycji
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Do dyspozycji
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Do dyspozycji
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Do dyspozycji
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • Do dyspozycji
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Do dyspozycji
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Do dyspozycji
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Do dyspozycji
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Do dyspozycji
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie NPC (NPC1 lub NPC2)* i co najmniej jeden objaw neurologiczny.
  • Pacjent ma dwa lata lub więcej.
  • Pacjent jest stałym rezydentem USA.
  • W przypadku przyjmowania miglustatu (Zavesca®) pacjent musi przyjmować dawkę docelową przez ostatnie sześć tygodni.
  • Jeśli pacjentką jest aktywna seksualnie kobieta w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce), zaleca się stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas EAP i do trzech tygodni po przyjęciu ostatniej dawki arymoklomolu.
  • Potwierdzony ujemny wynik testu ciążowego z moczu dla aktywnej seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce).
  • Wszyscy aktywni seksualnie pacjenci płci męskiej, których partnerki są w wieku rozrodczym (postmenarche), zgadzają się na stosowanie prezerwatywy oprócz antykoncepcji stosowanej przez ich partnerki podczas leczenia i do trzech tygodni po przyjęciu ostatniej dawki arymoklomolu.
  • Jeśli pacjent miał napady padaczkowe w wywiadzie, stan musi być odpowiednio kontrolowany, tj. wzorzec aktywności napadowej musi być stabilny, a pacjent musi przyjmować leki przeciwpadaczkowe w stałej dawce i schemacie przez jeden miesiąc przed badaniem przesiewowym.

  • Pacjent lub rodzic/opiekun musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w EAP.

    • Zgodnie z Pattersonem i in. 2017

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka niewydolność wątroby.
  • Niewydolność nerek.
  • U pacjenta stwierdzono lub podejrzewa się alergię lub nietolerancję na arimoklomol lub jego składniki.
  • Pacjentka jest w ciąży, planuje zajść w ciążę (w trakcie programu EAP) lub karmi piersią.
  • Pacjent zostanie poddany leczeniu innym badanym lekiem* w trakcie uczestnictwa w programie lub w ciągu 4 tygodni poprzedzających rozpoczęcie leczenia arimoklomolem.
  • Pacjent kwalifikuje się i może uczestniczyć lub obecnie uczestniczy w aktywnym interwencyjnym badaniu klinicznym w ramach wskazania.
  • Pacjent, w ocenie klinicysty, nie jest w stanie zastosować się do leczenia lub ma stan chorobowy, który potencjalnie zwiększyłby ryzyko dla pacjenta poprzez udział.

  • Pacjent cierpi na stan chorobowy, który utrudnia lekarzowi ocenę bezpieczeństwa i skuteczności arimoklomolu (np. niektóre stany padaczkowe lub ciężka katapleksja).

    • W tym nielicencjonowany produkt dostarczany w ramach programu wczesnego dostępu lub równoważnych programów współczucia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
ZevraDenmark

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OR-ARI-EAP-NPC

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami