Programma di accesso anticipato con arimoclomol in pazienti statunitensi con NPC
15 agosto 2024 aggiornato da: ZevraDenmark
Programma di accesso anticipato con arimoclomol per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C negli Stati Uniti
L'NPC è una malattia neurologica rara, inesorabilmente progressiva e associata a grave morbilità e ridotta aspettativa di vita.
Lo scopo di questo programma di accesso allargato è fornire un accesso precoce all'arimoclomolo per i pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C che, secondo l'opinione e il giudizio clinico del medico curante, possono trarre beneficio dal trattamento con arimoclomolo.
I partecipanti riceveranno un trattamento con arimoclomol fino a quando il loro medico non lo troverà non li aiuta più, si ritirano o lo studio viene interrotto per qualsiasi motivo.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
A disposizione
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Popolazione di dimensioni intermedie
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Clinigen Customer service
- Numero di telefono: +1 877-768-4303
- Email: usmapoperations@clinigengroup.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Zevra Therapeutics Medical Information
- Numero di telefono: +1-888-289-5607
- Email: medicalaffairs@zevra.com
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- A disposizione
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- A disposizione
- UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- A disposizione
- Children's Hospital of Orange County (CHOC)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- A disposizione
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- A disposizione
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- A disposizione
- Boston Childrens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- A disposizione
- Mayo Clinic Children's Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10017
- A disposizione
- New York University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- A disposizione
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- A disposizione
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- A disposizione
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
- A disposizione
- Dell Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- A disposizione
- UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha una diagnosi confermata di NPC (NPC1 o NPC2)* e almeno un sintomo neurologico.
- Il paziente ha due anni o più.
- Il paziente è residente permanente negli Stati Uniti.
- Se assume miglustat (Zavesca®), il paziente deve aver assunto la dose target nelle ultime sei settimane.
- Se la paziente è una donna sessualmente attiva in età fertile (post-menarca), si concorda di utilizzare una contraccezione altamente efficace durante l'EAP e fino a tre settimane dopo l'ultima dose di arimoclomolo.
- Test di gravidanza sulle urine confermato negativo per donne sessualmente attive in età fertile (post-menarca).
- Tutti i pazienti di sesso maschile sessualmente attivi con partner femminili in età fertile (postmenarca) accettano di utilizzare un preservativo in aggiunta al controllo delle nascite utilizzato dai loro partner durante il trattamento e fino a tre settimane dopo l'ultima dose di arimoclomolo.
- Se il paziente ha una storia di convulsioni, la condizione deve essere adeguatamente controllata, cioè il modello di attività convulsiva deve essere stabile e il paziente deve assumere una dose e un regime di farmaci antiepilettici stabili per un mese prima dello screening.
Il paziente o il genitore/tutore deve fornire il consenso informato scritto per partecipare all'EAP.
- In linea con Patterson et al. 2017
Criteri di esclusione:
- Grave insufficienza epatica.
- Insufficienza renale.
- Il paziente ha un'allergia o un'intolleranza nota o sospetta all'arimoclomolo o ai suoi componenti.
- La paziente è incinta, sta pianificando una gravidanza (durante il programma EAP) o sta attualmente allattando.
- Il paziente sarà sottoposto a trattamento con un altro farmaco sperimentale*, durante la partecipazione al programma o nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento con arimoclomol.
- Il paziente è idoneo e in grado di partecipare o sta attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico attivo nell'ambito dell'indicazione.
- Il paziente, a parere del medico, non è in grado di aderire al trattamento o presenta una condizione medica che potrebbe potenzialmente aumentare il rischio per il paziente derivante dalla partecipazione.
Il paziente presenta una condizione medica che ostacola la valutazione da parte del medico della sicurezza e dell'efficacia di arimoclomolo (ad es. determinate condizioni epilettiche o grave cataplessia).
- Compresi i prodotti senza licenza forniti nell'ambito di un programma di accesso anticipato o programmi di uso compassionevole equivalenti
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
18 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 marzo 2020
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
20 marzo 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
16 agosto 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 agosto 2024
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 agosto 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disordini mentali
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Disturbi neurocognitivi
- Demenza
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie linfatiche
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie da accumulo lisosomiale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Disturbi della comunicazione
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Istiocitosi, cellule non di Langerhans
- Istiocitosi
- Disturbi del linguaggio
- Afasia
- Disturbi del linguaggio
- Degenerazione lobare frontotemporale
- Sfingolipidi
- Lipidosi
- Demenza frontotemporale
- Afasia, primaria progressiva
- Scegli Malattia del cervello
- Malattie di Niemann-Pick
- Malattia di Niemann-Pick, tipo A
- Malattia di Niemann-Pick, tipo C
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- OR-ARI-EAP-NPC
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .