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Programme d'accès précoce avec l'arimoclomol chez les patients américains atteints de NPC

15 août 2024 mis à jour par: ZevraDenmark

Programme d'accès précoce avec l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C aux États-Unis

La NPC est une maladie neurologique rare, implacablement évolutive, associée à une morbidité grave et à une espérance de vie raccourcie.

Le but de ce programme d'accès élargi est de fournir un accès précoce à l'arimoclomol aux patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C qui, de l'avis et du jugement clinique du médecin traitant, peuvent bénéficier d'un traitement par l'arimoclomol.

Les participants recevront un traitement par arimoclomol jusqu'à ce que leur médecin trouve que cela ne les aide plus, qu'ils se retirent ou que l'étude soit arrêtée pour une raison quelconque.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Disponible

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Accès étendu

Type d'accès étendu

Type d'accès étendu

Décrit la catégorie d'accès étendu en vertu des réglementations de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Il existe trois types d'accès élargi :
  • Individual individuels : permet à un seul patient, atteint d'une maladie ou d'un état grave qui ne peut pas participer à un essai clinique, d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Cette catégorie comprend également l'accès en cas d'urgence.
  • Population de taille intermédiaire : Permet à plus d'un patient (mais généralement moins de patients que par le biais d'un IND/Protocole de traitement) d'accéder à un médicament ou produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès élargi est utilisé lorsque plusieurs patients atteints de la même maladie ou affection cherchent à accéder à un médicament ou à un produit biologique spécifique qui n'a pas été approuvé par la FDA.
  • IND/Protocole de traitement
    • strong> : permet à une large population d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès étendu ne peut être fourni que si le produit est déjà en cours de développement pour la commercialisation pour la même utilisation que l'utilisation de l'accès étendu.
  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Disponible
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Disponible
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Disponible
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Disponible
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Disponible
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Disponible
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Disponible
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • Disponible
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Disponible
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Disponible
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Disponible
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Disponible
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Disponible
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a un diagnostic confirmé de NPC (NPC1 ou NPC2)* et au moins un symptôme neurologique.
  • Le patient est âgé de deux ans ou plus.
  • Le patient est un résident permanent des États-Unis.
  • S'il prend du miglustat (Zavesca®), le patient doit avoir pris la dose cible au cours des six dernières semaines.
  • Si la patiente est une femme sexuellement active en âge de procréer (post-ménarche), il est convenu d'utiliser une contraception très efficace pendant la PAE et jusqu'à trois semaines après la dernière dose d'arimoclomol.
  • Test de grossesse urinaire négatif confirmé pour les femmes sexuellement actives en âge de procréer (post-ménarche).
  • Tous les patients masculins sexuellement actifs ayant des partenaires féminines en âge de procréer (postménarche) s'engagent à utiliser un préservatif en plus du contraceptif utilisé par leurs partenaires pendant le traitement et jusqu'à trois semaines après la dernière dose d'arimoclomol.
  • Si le patient a des antécédents de convulsions, la condition doit être contrôlée de manière adéquate, c'est-à-dire que le schéma d'activité convulsive doit être stable et que le patient doit recevoir une dose et un régime stables de médicaments antiépileptiques pendant un mois avant le dépistage.

  • Le patient ou le parent/tuteur doit fournir un consentement éclairé écrit pour participer au PAE.

    • En accord avec Patterson et al. 2017

Critère d'exclusion:

  • Insuffisance hépatique sévère.
  • Insuffisance rénale.
  • Le patient a une allergie ou une intolérance connue ou suspectée à l'arimoclomol ou à ses constituants.
  • La patiente est enceinte, envisage de devenir enceinte (pendant le programme PAE) ou allaite actuellement.
  • Le patient suivra un traitement avec un autre médicament expérimental*, tout en participant au programme ou dans les 4 semaines précédant le début du traitement avec l'arimoclomol.
  • Le patient est éligible et capable de participer ou participe actuellement à un essai clinique interventionnel actif dans l'indication.
  • Le patient, de l'avis du clinicien, est incapable de se conformer au traitement ou a une condition médicale qui augmenterait potentiellement le risque pour le patient en participant.

  • Le patient a une condition médicale qui entrave l'évaluation par le clinicien de l'innocuité et de l'efficacité de l'arimoclomol (par ex. certaines conditions épileptiques ou cataplexie sévère).

    • Y compris les produits sans licence fournis dans le cadre d'un programme d'accès anticipé ou de programmes d'utilisation compassionnelle équivalents

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
ZevraDenmark

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 mars 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
16 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 août 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • OR-ARI-EAP-NPC

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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