このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

米国の NPC 患者におけるアリモクロモールの早期アクセス プログラム

2024年8月15日 更新者：ZevraDenmark

米国におけるニーマンピック病C型の治療のためのアリモクロモールによる早期アクセスプログラム

NPC は、まれな、絶え間なく進行する神経疾患であり、深刻な罹患率と平均余命の短縮に関連しています。

この拡張アクセス プログラムの目的は、ニーマン-ピック C 型疾患の患者が、治療を担当する医師の意見および臨床的判断において、アリモクロモールによる治療が有益である可能性があると判断した場合に、アリモクロモールへの早期アクセスを提供することです。

参加者は、医師がアリモクロモールの効果がなくなったと判断するか、中止するか、何らかの理由で研究を中止するまで、アリモクロモールによる治療を受けます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
利用可能

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

拡張アクセス タイプ

米国食品医薬品局 (FDA) の規制に基づく拡張アクセスのカテゴリについて説明します。拡張アクセスには次の 3 つのタイプがあります。
  • 個々の患者: 臨床試験に参加できない重篤な疾患または状態の 1 人の患者に、医薬品または生物学的製剤へのアクセスを許可します。それはFDAによって承認されていません。このカテゴリには、緊急事態でのアクセスも含まれます。
  • 中規模の集団: 1 人以上の患者 (ただし、一般的には治療 IND/プロトコルよりも少数の患者) が医療機関にアクセスできます。 FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品。このタイプの拡張アクセスは、同じ疾患または状態の複数の患者が、FDA によって承認されていない特定の医薬品または生物学的製品へのアクセスを求めている場合に使用されます。
  • 治療 IND/プロトコル
  • 治療 IND/プロトコル
    • strong>: FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品への大規模で広範な人口のアクセスを許可します。このタイプの拡張アクセスは、製品が拡張アクセスの使用と同じ用途のマーケティング用に既に開発されている場合にのみ提供できます。
  • 中規模人口

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 利用可能
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 利用可能
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 利用可能
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • 利用可能
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 利用可能
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 利用可能
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 利用可能
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10017
        • 利用可能
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 利用可能
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 利用可能
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 利用可能
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 利用可能
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 利用可能
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

説明

包含基準:

  • 患者は NPC (NPC1 または NPC2)* と診断されており、少なくとも 1 つの神経学的症状があります。
  • 患者は2歳以上です。
  • 患者は米国の永住者です。
  • ミグルスタット（ザベスカ®）を服用している場合、患者は過去 6 週間、目標用量を服用していなければなりません。
  • 患者が出産の可能性がある（初経後）性的に活発な女性である場合、EAP中およびアリモクロモールの最後の投与から3週間後まで、非常に効果的な避妊薬を使用することに同意します。
  • 出産の可能性のある性的に活発な女性（初経後）の陰性を確認した尿妊娠検査。
  • 出産の可能性がある（初経後）女性パートナーを持つすべての性的に活発な男性患者は、治療中およびアリモクロモールの最終投与から 3 週間後まで、パートナーが使用する避妊に加えてコンドームを使用することに同意します。
  • 患者に発作の既往歴がある場合、状態は適切に管理されている必要があります。つまり、発作活動のパターンが安定していなければならず、患者はスクリーニング前の 1 か月間、抗てんかん薬の用量とレジメンが安定している必要があります。

  • 患者または親/保護者は、EAP に参加するために書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。

    • パターソンらに沿って。 2017年

除外基準:

  • 重度の肝不全。
  • 腎不全。
  • -患者は、アリモクロモールまたはその成分に対する既知または疑いのあるアレルギーまたは不耐性を持っています。
  • 患者は妊娠しているか、妊娠を計画している (EAP プログラムの期間中)、または現在授乳中です。
  • 患者は、プログラムに参加している間、またはアリモクロモールによる治療を開始する4週間前に、別の治験薬*による治療を受けます。
  • 患者は、適格であり、参加することができるか、または現在、適応内のアクティブな介入臨床試験に参加しています。
  • 臨床医の意見では、患者は治療を順守できないか、参加によって患者のリスクが高まる可能性のある病状を持っています。

  • 患者は、臨床医によるアリモクロモールの安全性と有効性の評価を妨げる病状を持っています（例： 特定のてんかん状態または重度の脱力発作）。

    • 早期アクセス プログラムまたは同等の人道的使用プログラムの下で提供されるライセンスのない製品を含む

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
ZevraDenmark

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年3月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年3月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年3月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年8月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年8月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • OR-ARI-EAP-NPC

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理