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고셔병 1형 환자의 유전자 치료 연구 (GALILEO-1)

2026년 5월 6일 업데이트: Spur Therapeutics

고셔병 1형(GALILEO-1) 성인 환자를 대상으로 한 FLT201의 1/2상, 공개 라벨, 안전성, 내약성 및 효능 연구

이 연구는 고셔병 1형 성인 환자를 대상으로 한 인간 최초의 1/2상 공개 라벨 안전성, 내약성 및 효능 연구입니다. 목적은 FLT201의 안전성/내약성 및 효능을 조사하고 잔류 글루코세레브로시다제(GCase) 발현(활성 및 농도)의 증가에 대한 FLT201 용량의 관계를 조사하고 GCase 기질의 세포 축적.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
10

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 독일
      • Höchheim, 독일
        • SphinCS
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • 스페인
      • Zaragoza, 스페인
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • 영국
      • London, 영국
        • Royal Free Hospital
      • Salford, 영국
        • Salford Royal Hospital
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, 이스라엘
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, 이스라엘
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 성인 ≥ 18세.
  2. 진단 시 백혈구에서 정상의 30% 이하인 GCase 효소 활성이 결핍된 고셔병 유형 1의 진단.
  3. 모든 가임 여성 환자는 수유 중이 아니어야 하며 스크리닝 시 혈청 임신 검사에서 음성이어야 하고 1일째 투약 전 소변 검사에서 음성으로 확인되어야 합니다. 가임 여성 환자와 남성 환자는 장벽에 대한 프로토콜 지침을 기꺼이 따라야 합니다. 보호/피임.
  4. 임상시험에 대해 충분한 정보에 입각한 동의를 할 수 있습니다.
  5. 스크리닝 시 치료 상태(스크리닝 기간은 16주):

효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 감소 요법(SRT)으로 치료하고 이전 3개월 동안 요법의 변화 없이 투여 최소 2년 전에 이 치료를 시작했습니다. 격주로 ERT 투여량 ≥15 U/kg 및 ≤60 U/kg.

제외 기준:

  1. 2형 또는 3형 고셔병 진단 또는 의심(임상 검사에서 안구 운동 이상이 있는 모든 환자 포함).
  2. 스크리닝 시 AAVS3에 대한 중화 항체에 대해 양성.
  3. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT), 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 총 빌리루빈에서 >1.5 x 정상 상한치(ULN)로 정의된 스크리닝 시 유의하고 지속적인 간 기능 장애의 증거.

  4. 스크리닝 시 다음 중 하나에 대한 증거:

    1. Hb <8g/dL.
    2. 혈소판 <45,000/mm3.
    3. 폐 고혈압.
    4. 스크리닝 12개월 이내의 새로운 골괴사.
    5. 취약성 골절 또는 선별검사 12개월 이내의 뼈 위기.
  5. 스크리닝에서 양성인 B형 간염 표면 항원(HBsAg).
  6. C형 간염 항체(Hep C Ab) 양성 및 C형 간염 RNA 폴리머라제 연쇄 반응(PCR)(C형 간염 Ab 양성인 경우 추적 검사) - 스크리닝 시 양성.
  7. 선별 시 거대세포바이러스(CMV) 면역글로불린 G(IgG) 및 CMV DNA PCR 양성.
  8. 스크리닝 시 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1 또는 -2 항체 양성.
  9. 환자는 스크리닝 전 12주 이내에 생약독화 백신접종을 받았거나 연구 동안 그러한 백신접종을 받을 의향이 있습니다.
  10. 임상적으로 진행된 간 질환의 병력 예. 간경화, 문맥 고혈압.
  11. 골수 이식의 역사.
  12. 비장 절제술의 병력(부분 또는 전체).
  13. 스크리닝 12개월 이내의 비장 경색 이력.
  14. 유전자 전달 의약품을 받은 이력.
  15. 스크리닝 60일 이내에 고셔병에 대한 연구 요법을 받은 이력.
  16. 연구 의약품(IMP)의 다른 모든 임상 연구에 참여 및/또는 연구 중에 다른 IMP를 받는 것.
  17. 특발성 혈소판감소성 자반증, 혈전성 혈소판감소성 자반증, 혈소판감소증, 빈혈, 간비대, 비종대 및/또는 고셔병과 관련 없는 골다공증의 병력.
  18. 스크리닝 5년 이내의 활동성 신생물 질환의 병력 또는 활성 신생물 질환(피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 확정적으로 치료된 상피내 암종은 제외).
  19. 지난 6개월 동안 조절되지 않는 심부전, 불안정 협심증, 심근경색 또는 임상 관리가 필요한 기타 급성 심장 상태의 병력.
  20. 급성 심근염의 병력 또는 스크리닝 중 급성 심근염의 존재.
  21. 알코올 남용 또는 알코올 의존을 포함한 약물 남용의 병력.
  22. 연구용 의약품(IMP) 및 비연구용 의약품(NIMP) 또는 그 부형제에 대한 불내성, 과민성 또는 금기 사항이 알려졌거나 의심되는 경우.
  23. ERT에 대한 아나필락시스 또는 주입 관련 반응의 병력.
  24. MRI에 대한 금기 사항. (예. 강자성 금속 임플란트, 일부 유형의 페이싱 및 제세동기 장치, 신경 자극기).
  25. 연구자의 의견으로 본 연구에 참여하는 환자의 안전을 위태롭게 하거나 능력을 손상시킬 수 있는 임의의 임상 상태(의학적 또는 정신과적).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
유전적: FLT201
FLT201은 복제 능력이 없는 단일 가닥(ss) 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다. 벡터는 AAV 유래 단백질 캡시드에 패키징된 ss DNA 게놈으로 구성됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
기간: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
기간: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
기간: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
기간: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
기간: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
기간: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Spur Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 4월 15일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 12월 4일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 12월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 4월 8일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 4월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 5월 6일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • FLT201-01

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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