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Uno studio sulla terapia genica nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 (GALILEO-1)

6 maggio 2026 aggiornato da: Spur Therapeutics

Uno studio di fase 1/2, in aperto, di sicurezza, tollerabilità ed efficacia di FLT201 in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 (GALILEO-1)

Questo studio è un primo studio sull'uomo, di fase 1/2, in aperto, di sicurezza, tollerabilità ed efficacia in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1. Gli obiettivi sono studiare la sicurezza/tollerabilità e l'efficacia di FLT201 e studiare la relazione della dose di FLT201 con l'aumento dell'espressione residua di glucocerebrosidasi (GCase) (attività e concentrazione) e il suo potenziale per migliorare il fenotipo clinico mediante la riduzione e la prevenzione di accumulo cellulare di substrato GCase.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Germania
      • Höchheim, Germania
        • SphinCS
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israele
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israele
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal Hospital
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulto ≥ 18 anni di età.
  2. Diagnosi di malattia di Gaucher di tipo 1 con attività enzimatica GCase carente ≤30% del normale nei leucociti alla diagnosi.
  3. Tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile non devono essere in allattamento e devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e confermate negative dal test delle urine prima della somministrazione il giorno 1. Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile devono essere disposti a seguire le linee guida del protocollo per la barriera protezione/contraccezione.
  4. In grado di dare pieno consenso informato per il processo.
  5. Stato del trattamento allo screening (il periodo di screening è di 16 settimane):

Trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia di riduzione del substrato (SRT) e iniziato questo trattamento almeno 2 anni prima della somministrazione senza modifiche al regime per i 3 mesi precedenti. Dose ERT ≥15 U/kg e ≤60 U/kg a settimane alterne.

Criteri di esclusione:

  1. Malattia di Gaucher di Tipo 2 o Tipo 3 diagnosticata o sospetta (incluso qualsiasi paziente con anormalità del movimento oculare all'esame clinico).
  2. Positivo per neutralizzare gli anticorpi contro AAVS3 allo screening.
  3. Evidenza di disfunzione epatica significativa e persistente allo screening definita come> 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) in alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina totale.

  4. Prova di uno qualsiasi dei seguenti allo screening:

    1. Hb<8g/dL.
    2. Piastrine <45.000/mm3.
    3. Ipertensione polmonare.
    4. Nuova osteonecrosi entro 12 mesi dallo screening.
    5. Frattura da fragilità o crisi ossea entro 12 mesi dallo screening.
  5. Antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) positivo allo screening.
  6. Anticorpo dell'epatite C (Hep C Ab) positivo e reazione a catena della polimerasi dell'RNA dell'epatite C (PCR) (come test di follow-up se Hep C Ab-positivo)-positivo allo screening.
  7. Immunoglobulina G (IgG) del citomegalovirus (CMV) e CMV DNA PCR positivi allo screening.
  8. Anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 o -2 positivo allo screening.
  9. - Il paziente ha ricevuto una vaccinazione con virus vivo attenuato entro 12 settimane prima dello screening o intende ricevere tale vaccinazione durante lo studio.
  10. Anamnesi di malattia epatica clinicamente avanzata, ad es. cirrosi, ipertensione portale.
  11. Storia del trapianto di midollo osseo.
  12. Storia di splenectomia (parziale o totale).
  13. Storia di infarto splenico entro 12 mesi dallo screening.
  14. Anamnesi di assunzione di medicinali a trasferimento genico.
  15. Storia di aver ricevuto qualsiasi terapia sperimentale per la malattia di Gaucher entro 60 giorni dallo screening.
  16. Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico di un medicinale sperimentale (IMP) e/o ricezione di qualsiasi altro IMP durante lo studio.
  17. Storia di porpora trombocitopenica idiopatica, porpora trombotica trombocitopenica, trombocitopenia, anemia, epatomegalia, splenomegalia e/o osteoporosi, non correlate alla malattia di Gaucher.
  18. Anamnesi o malattia neoplastica attiva entro 5 anni dallo screening (ad eccezione del carcinoma basocellulare o squamocellulare della cute o del carcinoma in situ definitivamente trattato).
  19. Storia di insufficienza cardiaca incontrollata, angina instabile o infarto del miocardio o altre condizioni cardiache acute che richiedono una gestione clinica negli ultimi 6 mesi.
  20. Storia di miocardite acuta o presenza di miocardite acuta durante lo screening.
  21. Storia di abuso di sostanze, incluso abuso di alcol o dipendenza da alcol.
  22. Intolleranza, ipersensibilità o controindicazione nota o sospetta al medicinale sperimentale (IMP) e ai medicinali non sperimentali (NIMP) o ai loro eccipienti.
  23. Storia di anafilassi o reazioni correlate all'infusione all'ERT.
  24. Controindicazione/i alla risonanza magnetica. (per esempio. impianti metallici ferromagnetici, alcuni tipi di dispositivi di stimolazione e defibrillazione, stimolatori nervosi).
  25. Qualsiasi condizione clinica (medica o psichiatrica) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza o compromettere la capacità del paziente di partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetico: FLT201
FLT201 è un vettore di virus adeno-associato (AAV) ricombinante a filamento singolo (ss) incompetente per la replicazione. Il vettore è composto da un genoma di DNA ss racchiuso in un capside proteico derivato da AAV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Lasso di tempo: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Lasso di tempo: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Lasso di tempo: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Lasso di tempo: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Lasso di tempo: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Lasso di tempo: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Spur Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FLT201-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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