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Eine Gentherapiestudie bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GALILEO-1)

6. Mai 2026 aktualisiert von: Spur Therapeutics

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von FLT201 bei erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GALILEO-1)

Diese Studie ist eine erste offene Phase-1/2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit am Menschen bei erwachsenen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1. Die Ziele sind die Untersuchung der Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit von FLT201 und die Untersuchung der Beziehung zwischen der FLT201-Dosis und der Erhöhung der Glukozerebrosidase (GCase)-Restexpression (Aktivität und Konzentration) und ihres Potenzials zur Verbesserung des klinischen Phänotyps durch Verringerung und Verhinderung von zelluläre Akkumulation von GCase-Substrat.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Deutschland
      • Höchheim, Deutschland
        • SphinCS
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene ≥ 18 Jahre.
  2. Diagnose der Gaucher-Krankheit Typ 1 mit mangelhafter GCase-Enzymaktivität von ≤ 30 % des Normalwertes in Leukozyten zum Zeitpunkt der Diagnose.
  3. Alle Patientinnen im gebärfähigen Alter dürfen nicht stillen und müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest aufweisen und vor der Verabreichung an Tag 1 durch einen Urintest negativ bestätigt werden. Patientinnen im gebärfähigen Alter und männliche Patienten müssen bereit sein, die Protokollrichtlinien zur Barriere zu befolgen Schutz/Verhütung.
  4. In der Lage, eine vollständige informierte Zustimmung für die Studie zu geben.
  5. Behandlungsstatus beim Screening (Screening-Zeitraum beträgt 16 Wochen):

Entweder mit Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratreduktionstherapie (SRT) behandelt und diese Behandlung mindestens 2 Jahre vor der Dosierung ohne Änderung des Behandlungsschemas in den letzten 3 Monaten begonnen. ERT-Dosis ≥15 E/kg und ≤60 E/kg jede zweite Woche.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnostizierte oder vermutete Typ-2- oder Typ-3-Gaucher-Krankheit (einschließlich aller Patienten mit Augenbewegungsanomalien bei der klinischen Untersuchung).
  2. Positiv für neutralisierende Antikörper gegen AAVS3 beim Screening.
  3. Nachweis einer signifikanten und anhaltenden Leberfunktionsstörung beim Screening, definiert als >1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) in Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST) oder Gesamtbilirubin.

  4. Nachweis eines der folgenden Punkte beim Screening:

    1. Hb < 8 g/dl.
    2. Blutplättchen <45.000/mm3.
    3. Pulmonale Hypertonie.
    4. Neue Osteonekrose innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
    5. Fragilitätsfraktur oder Knochenkrise innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
  5. Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) beim Screening positiv.
  6. Hepatitis-C-Antikörper (Hep-C-Ab)-positiv und Hepatitis-C-RNA-Polymerase-Kettenreaktion (PCR) (als Folgetest, wenn Hep-C-Ab-positiv) beim Screening positiv.
  7. Cytomegalovirus (CMV) Immunglobulin G (IgG) und CMV DNA PCR-positiv beim Screening.
  8. Humanes Immundefizienz-Virus (HIV)-1 oder -2-Antikörper positiv beim Screening.
  9. Der Patient hat innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening eine attenuierte Lebendimpfung erhalten oder beabsichtigt, eine solche Impfung während der Studie zu erhalten.
  10. Vorgeschichte einer klinisch fortgeschrittenen Lebererkrankung, z. Zirrhose, portale Hypertension.
  11. Geschichte der Knochenmarktransplantation.
  12. Geschichte der Splenektomie (teilweise oder vollständig).
  13. Vorgeschichte eines Milzinfarkts innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
  14. Vorgeschichte des Erhalts eines Gentransfer-Arzneimittels.
  15. Vorgeschichte des Erhalts einer Prüftherapie für die Gaucher-Krankheit innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening.
  16. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IMP) und/oder Erhalt eines anderen IMP während der Studie.
  17. Vorgeschichte von idiopathischer thrombozytopenischer Purpura, thrombotischer thrombozytopenischer Purpura, Thrombozytopenie, Anämie, Hepatomegalie, Splenomegalie und/oder Osteoporose, ohne Bezug zur Gaucher-Krankheit.
  18. Vorgeschichte oder aktive neoplastische Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening (außer Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ, das endgültig behandelt wurde).
  19. Vorgeschichte von unkontrolliertem Herzversagen, instabiler Angina pectoris oder Myokardinfarkt oder anderen akuten Herzerkrankungen, die in den letzten 6 Monaten eine klinische Behandlung erforderten.
  20. Vorgeschichte einer akuten Myokarditis oder Vorhandensein einer akuten Myokarditis während des Screenings.
  21. Vorgeschichte von Drogenmissbrauch, einschließlich Alkoholmissbrauch oder Alkoholabhängigkeit.
  22. Bekannte oder vermutete Unverträglichkeit, Überempfindlichkeit oder Kontraindikation gegenüber dem Prüfpräparat (IMP) und dem Prüfpräparat (NIMPs) oder deren Hilfsstoffen.
  23. Vorgeschichte von Anaphylaxie oder infusionsbedingten Reaktionen auf ERT.
  24. Kontraindikation(en) für MRT. (z.B. ferromagnetische Metallimplantate, einige Arten von Schrittmacher- und Defibrillatorgeräten, Nervenstimulatoren).
  25. Jeder klinische Zustand (medizinisch oder psychiatrisch), der nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit gefährden oder die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetisch: FLT201
FLT201 ist ein replikationsinkompetenter einzelsträngiger (ss) rekombinanter Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor. Der Vektor besteht aus einem ss-DNA-Genom, verpackt in einem AAV-abgeleiteten Proteinkapsid.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Zeitfenster: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Spur Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • FLT201-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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