Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GALILEO-1)

6. května 2026 aktualizováno: Spur Therapeutics

Fáze 1/2, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti FLT201 u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GALILEO-1)

Tato studie je první na člověku, fáze 1/2, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1. Cílem je prozkoumat bezpečnost/snášenlivost a účinnost FLT201 a prozkoumat vztah dávky FLT201 ke zvýšení exprese reziduální glukocerebrosidázy (GCase) (aktivita a koncentrace) a její potenciál zlepšit klinický fenotyp snížením a prevencí buněčná akumulace substrátu GCase.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Německo
      • Höchheim, Německo
        • SphinCS
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko
        • Hospital Quironsalud Zaragoza

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělý ≥ 18 let.
  2. Diagnóza Gaucherovy choroby typu 1 s nedostatečnou aktivitou enzymu GCase ≤ 30 % normální hodnoty v leukocytech při diagnóze.
  3. Všechny pacientky ve fertilním věku nesmějí kojit a musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a potvrzený jako negativní testem moči před podáním dávky v den 1. Pacientky ve fertilním věku a pacienti mužského pohlaví musí být ochotni dodržovat zásady protokolu pro bariéru ochrana/antikoncepce.
  4. Schopnost dát úplný informovaný souhlas se zkouškou.
  5. Stav léčby při screeningu (období screeningu je 16 týdnů):

Léčeno buď enzymatickou substituční terapií (ERT) nebo substrátovou redukční terapií (SRT) a tato léčba byla zahájena nejméně 2 roky před podáním dávky beze změny režimu po dobu předchozích 3 měsíců. Dávka ERT ≥15 U/kg a ≤60 U/kg každý druhý týden.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnostikovaná nebo suspektní Gaucherova choroba typu 2 nebo typu 3 (včetně jakéhokoli pacienta s abnormalitou pohybu očí při klinickém vyšetření).
  2. Pozitivní na neutralizaci protilátek proti AAVS3 při screeningu.
  3. Důkazy o významné a přetrvávající jaterní dysfunkci při screeningu definované jako >1,5 x horní hranice normy (ULN) u alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) nebo celkového bilirubinu.

  4. Důkaz o kterékoli z následujících skutečností při screeningu:

    1. Hb <8 g/dl.
    2. Krevní destičky <45 000/mm3.
    3. Plicní Hypertenze.
    4. Nová osteonekróza do 12 měsíců od screeningu.
    5. Zlomenina z křehkosti nebo kostní krize do 12 měsíců od screeningu.
  5. Povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) pozitivní při screeningu.
  6. Pozitivní na protilátky proti hepatitidě C (Hep C Ab) a při screeningu pozitivní na RNA polymerázovou řetězovou reakci (PCR) hepatitidy C (jako následný test, pokud je Hep C Ab pozitivní).
  7. Cytomegalovirus (CMV) imunoglobulin G (IgG) a CMV DNA PCR-pozitivní při screeningu.
  8. Protilátka proti viru lidské imunodeficience (HIV)-1 nebo -2 pozitivní při screeningu.
  9. Pacient dostal živou atenuovanou vakcinaci během 12 týdnů před screeningem nebo zamýšlí podstoupit takovou vakcinaci během studie.
  10. Anamnéza klinicky pokročilého onemocnění jater, např. cirhóza, portální hypertenze.
  11. Historie transplantace kostní dřeně.
  12. Splenektomie v anamnéze (částečná nebo celková).
  13. Anamnéza infarktu sleziny do 12 měsíců od screeningu.
  14. Anamnéza užívání jakéhokoli léčivého přípravku pro přenos genů.
  15. Anamnéza jakékoli hodnocené léčby Gaucherovy choroby během 60 dnů od screeningu.
  16. Účast v jakékoli jiné klinické studii hodnoceného léčivého přípravku (IMP) a/nebo příjem jakéhokoli jiného IMP během studie.
  17. Anamnéza idiopatické trombocytopenické purpury, trombotické trombocytopenické purpury, trombocytopenie, anémie, hepatomegalie, splenomegalie a/nebo osteoporózy, nesouvisející s Gaucherovou chorobou.
  18. Neoplastické onemocnění v anamnéze nebo aktivní neoplastické onemocnění do 5 let od screeningu (s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ, který byl definitivně léčen).
  19. Anamnéza nekontrolovaného srdečního selhání, nestabilní anginy pectoris nebo infarktu myokardu nebo jiných akutních srdečních stavů vyžadujících klinickou léčbu v posledních 6 měsících.
  20. Akutní myokarditida v anamnéze nebo přítomnost akutní myokarditidy během screeningu.
  21. Anamnéza zneužívání návykových látek, včetně zneužívání alkoholu nebo závislosti na alkoholu.
  22. Známá nebo suspektní intolerance, přecitlivělost nebo kontraindikace hodnoceného léčivého přípravku (IMP) a netestovaných léčivých přípravků (NIMP) nebo jejich pomocných látek.
  23. Anafylaxe nebo reakce související s infuzí na ERT v anamnéze.
  24. Kontraindikace k MRI. (např. feromagnetické kovové implantáty, některé typy stimulačních a defibrilátorů, nervové stimulátory).
  25. Jakýkoli klinický stav (lékařský nebo psychiatrický), který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost nebo ohrozit schopnost pacienta účastnit se této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetický: FLT201
FLT201 je replikačně nekompetentní jednovláknový (ss) vektor rekombinantního adeno-asociovaného viru (AAV). Vektor se skládá z genomu ss DNA zabaleného do proteinové kapsidy odvozené od AAV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Časové okno: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spur Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FLT201-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení