Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (GALILEO-1)

6 maja 2026 zaktualizowane przez: Spur Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności FLT201 u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (GALILEO-1)

Niniejsze badanie jest pierwszym na ludziach, fazą 1/2, otwartym badaniem dotyczącym bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Celem jest zbadanie bezpieczeństwa/tolerancji i skuteczności FLT201 oraz zbadanie związku dawki FLT201 ze zwiększeniem ekspresji resztkowej glukocerebrozydazy (GCazy) (aktywność i stężenie) oraz jej potencjału w zakresie poprawy fenotypu klinicznego poprzez zmniejszenie i zapobieganie komórkowa akumulacja substratu GCase.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Niemcy
      • Höchheim, Niemcy
        • SphinCS
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosły ≥ 18 lat.
  2. Rozpoznanie choroby Gauchera typu 1 z niedoborem aktywności enzymu GCase ≤30% normy w leukocytach w chwili rozpoznania.
  3. Wszystkie pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w okresie laktacji i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i potwierdzony wynik ujemny w badaniu moczu przed podaniem dawki w dniu 1. Pacjentki w wieku rozrodczym i pacjenci płci męskiej muszą być chętni do przestrzegania wytycznych protokołu dotyczących bariery ochronnej ochrona/antykoncepcja.
  4. Potrafi wyrazić pełną świadomą zgodę na badanie.
  5. Stan leczenia w momencie skriningu (okres skriningu wynosi 16 tygodni):

Leczono enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) lub terapią z redukcją substratów (SRT) i rozpoczęto to leczenie co najmniej 2 lata przed dawkowaniem bez zmian w schemacie leczenia przez poprzednie 3 miesiące. Dawka ERT ≥15 j./kg i ≤60 j./kg co drugi tydzień.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zdiagnozowana lub podejrzewana choroba Gauchera typu 2 lub 3 (w tym każdy pacjent z nieprawidłowościami ruchu gałek ocznych w badaniu klinicznym).
  2. Dodatni dla neutralizujących przeciwciał przeciwko AAVS3 podczas badania przesiewowego.
  3. Dowody na istotną i utrzymującą się dysfunkcję wątroby podczas badań przesiewowych zdefiniowano jako >1,5 x górna granica normy (GGN) w zakresie aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub bilirubiny całkowitej.

  4. Dowód któregokolwiek z poniższych podczas badania przesiewowego:

    1. Hb <8 g/dl.
    2. Płytki krwi <45 000/mm3.
    3. Nadciśnienie płucne.
    4. Nowa martwica kości w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
    5. Złamanie lub przełom kostny w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
  5. Antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) dodatni podczas badania przesiewowego.
  6. Obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (Hep C Ab) i reakcja łańcuchowa polimerazy RNA (PCR) zapalenia wątroby typu C (jako test kontrolny, jeśli Hep C Ab-dodatni) podczas badania przesiewowego.
  7. Cytomegalowirus (CMV) immunoglobulina G (IgG) i CMV DNA PCR-dodatni podczas badania przesiewowego.
  8. Podczas badania przesiewowego dodatnie przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) -1 lub -2.
  9. Pacjent otrzymał żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub zamierza otrzymać takie szczepienie podczas badania.
  10. Zaawansowana klinicznie choroba wątroby w wywiadzie, np. marskość wątroby, nadciśnienie wrotne.
  11. Historia przeszczepu szpiku kostnego.
  12. Historia splenektomii (częściowej lub całkowitej).
  13. Historia zawału śledziony w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
  14. Historia otrzymywania jakiegokolwiek produktu leczniczego przenoszącego geny.
  15. Historia otrzymywania jakiejkolwiek eksperymentalnej terapii choroby Gauchera w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
  16. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego (IMP) i/lub otrzymywanie jakiegokolwiek innego IMP w trakcie badania.
  17. Historia samoistnej plamicy małopłytkowej, zakrzepowej plamicy małopłytkowej, trombocytopenii, niedokrwistości, powiększenia wątroby, powiększenia śledziony i (lub) osteoporozy niezwiązanej z chorobą Gauchera.
  18. Historia lub czynna choroba nowotworowa w ciągu 5 lat od badania przesiewowego (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ, który został ostatecznie wyleczony).
  19. Historia niekontrolowanej niewydolności serca, niestabilnej dławicy piersiowej lub zawału mięśnia sercowego lub innych ostrych chorób serca wymagających leczenia klinicznego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  20. Historia ostrego zapalenia mięśnia sercowego lub obecność ostrego zapalenia mięśnia sercowego podczas badań przesiewowych.
  21. Historia nadużywania substancji, w tym nadużywania alkoholu lub uzależnienia od alkoholu.
  22. Znana lub podejrzewana nietolerancja, nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do badanego produktu leczniczego (IMP) i niebadanych produktów leczniczych (NIMP) lub ich substancji pomocniczych.
  23. Historia reakcji anafilaktycznych lub związanych z infuzją na ERT.
  24. Przeciwwskazania do MRI. (np. ferromagnetyczne metalowe implanty, niektóre rodzaje stymulatorów i defibrylatorów, stymulatory nerwów).
  25. Każdy stan kliniczny (medyczny lub psychiatryczny), który w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu lub możliwości uczestniczenia pacjenta w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetyczny: FLT201
FLT201 jest niekompetentnym pod względem replikacji jednoniciowym (ss) rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem (AAV). Wektor składa się z genomu DNA ss upakowanego w kapsydzie białkowym pochodzącym z AAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Ramy czasowe: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Spur Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
4 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • FLT201-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami