Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genterapiundersøgelse hos patienter med Gauchers sygdom type 1 (GALILEO-1)

6. maj 2026 opdateret af: Spur Therapeutics

En fase 1/2, åben-label, sikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af FLT201 hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1 (GALILEO-1)

Dette studie er et første-i-menneske, fase 1/2, åbent, sikkerheds-, tolerabilitets- og effektstudie hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1. Formålet er at undersøge sikkerheden/tolerabiliteten og effektiviteten af ​​FLT201 og at undersøge sammenhængen mellem FLT201-dosis og forøgelse af resterende glucocerebrosidase (GCase) ekspression (aktivitet og koncentration), og dets potentiale til at forbedre den kliniske fænotype ved reduktion og forebyggelse af cellulær akkumulering af GCase-substrat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland
        • SphinCS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksen ≥ 18 år.
  2. Diagnose af Gauchers sygdom Type 1 med mangelfuld GCase-enzymaktivitet ≤30 % af normalen i leukocytter ved diagnose.
  3. Alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder må ikke være ammende og skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og bekræftet negativ ved urintest før dosering på dag 1. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter skal være villige til at følge protokol retningslinjer for barriere beskyttelse/prævention.
  4. I stand til at give fuldt informeret samtykke til retssagen.
  5. Behandlingsstatus ved screening (screeningsperiode er 16 uger):

Behandlet med enten enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) og startede denne behandling mindst 2 år før dosering uden ændring i regimen i de foregående 3 måneder. ERT dosis ≥15 U/kg og ≤60 U/kg hver anden uge.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnosticeret eller mistænkt type 2 eller type 3 Gauchers sygdom (inklusive enhver patient med øjenbevægelsesabnormitet ved klinisk undersøgelse).
  2. Positiv for neutraliserende antistoffer mod AAVS3 ved screening.
  3. Bevis for signifikant og vedvarende leverdysfunktion ved screening defineret som >1,5 x øvre normalgrænse (ULN) i alaninaminotransferase (ALAT), aspartataminotransferase (AST) eller total bilirubin.

  4. Bevis for et eller flere af følgende ved screeningen:

    1. Hb <8 g/dL.
    2. Blodplader <45.000/mm3.
    3. Pulmonal hypertension.
    4. Ny osteonekrose inden for 12 måneder efter screening.
    5. Fragilitetsbrud eller knoglekrise inden for 12 måneder efter screening.
  5. Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) positiv ved screening.
  6. Hepatitis C-antistof (Hep C Ab) positiv og hepatitis C RNA-polymerasekædereaktion (PCR) (som opfølgningstest, hvis Hep C Ab-positiv)-positiv ved screening.
  7. Cytomegalovirus (CMV) immunoglobulin G (IgG) og CMV DNA PCR-positive ved screening.
  8. Humant immundefektvirus (HIV)-1 eller -2 antistof positivt ved screening.
  9. Patienten har modtaget levende svækket vaccination inden for 12 uger før screening eller har til hensigt at modtage en sådan vaccination under undersøgelsen.
  10. Anamnese med klinisk fremskreden leversygdom, f.eks. cirrose, portal hypertension.
  11. Historie om knoglemarvstransplantation.
  12. Anamnese med splenektomi (delvis eller total).
  13. Anamnese med miltinfarkt inden for 12 måneder efter screening.
  14. Anamnese med at have modtaget et hvilket som helst genoverførselslægemiddel.
  15. Anamnese med at have modtaget enhver undersøgelsesterapi for Gauchers sygdom inden for 60 dage efter screening.
  16. Deltagelse i enhver anden klinisk undersøgelse af et forsøgslægemiddel (IMP) og/eller modtagelse af enhver anden IMP under undersøgelsen.
  17. Anamnese med idiopatisk trombocytopenisk purpura, trombotisk trombocytopenisk purpura, trombocytopeni, anæmi, hepatomegali, splenomegali og/eller osteoporose, ikke relateret til Gauchers sygdom.
  18. Anamnese med eller aktiv neoplastisk sygdom inden for 5 år efter screening (bortset fra basal- eller pladecellekarcinom i huden eller karcinom in situ, som er blevet endeligt behandlet).
  19. Anamnese med ukontrolleret hjertesvigt, ustabil angina eller myokardieinfarkt eller andre akutte hjertesygdomme, der kræver klinisk behandling inden for de seneste 6 måneder.
  20. Anamnese med akut myocarditis eller tilstedeværelse af akut myocarditis under screening.
  21. Historie om stofmisbrug, herunder alkoholmisbrug eller alkoholafhængighed.
  22. Kendt eller mistænkt intolerance, overfølsomhed eller kontraindikation over for forsøgslægemidlet (IMP) og ikke-undersøgelseslægemidler (NIMP'er) eller deres hjælpestoffer.
  23. Anamnese med anafylaksi eller infusionsrelaterede reaktioner på ERT.
  24. Kontraindikation(er) til MR. (f.eks. ferromagnetiske metalliske implantater, nogle typer pacing- og defibrillatorenheder, nervestimulatorer).
  25. Enhver klinisk tilstand (medicinsk eller psykiatrisk), som efter investigatorens mening kan bringe sikkerheden eller kompromittere patientens evne til at deltage i denne undersøgelse i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikationsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-associeret virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensat af et ss DNA-genom pakket i et AAV-afledt proteinkapsid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Tidsramme: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Spur Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. april 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FLT201-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger