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Elivaldogene Autotemcel로 치료받은 뇌부신백질이영양증(CALD) 참가자에 대한 연구 (Stargazer)

2024년 4월 9일 업데이트: bluebird bio

Elivaldogene Autotemcel(Stargazer)로 치료받은 뇌부신백질이영양증(CALD) 환자에 대한 시판 후, 전향적, 다기관, 관찰, 장기 안전성 및 유효성 등록 연구

본 연구의 주요 목적은 시판 후 환경에서 eli-cel(상표명 Skysona)로 치료받은 CALD 환자의 새로 진단된 악성 종양을 포함한 안전성 결과를 평가 및 설명하고 주요 기능 장애(MFD)가 없음을 설명하는 것입니다. 보다 진행된 초기 활성 CALD 참가자의 시간 경과에 따른 생존. 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료를 받은 CALD에 등록된 모든 참가자는 이 연구에서 15년 동안 추적됩니다. 본 연구에서는 연구용 의약품이 투여되지 않습니다. 이 연구에서는 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료받은 CALD 환자 120명을 등록할 것입니다. 보다 진행된 초기 활성 CALD를 가진 24명의 참가자 하위 모집단은 미국 FDA가 신속 승인 조건으로 요구하는 대로 특별히 등록될 것이며 유효성 결과를 위한 별도의 코호트로 간주됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

120

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 아직 모집하지 않음
        • Palo Alto
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 아직 모집하지 않음
        • San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 아직 모집하지 않음
        • Minneapolis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 아직 모집하지 않음
        • Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

레지스트리 연구에 참여하는 미국 센터의 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료를 받은 CALD 참가자.

설명

포함 기준:

다음 기준을 충족하는 참가자는 이 레지스트리 연구에 포함될 수 있습니다.

  • 참가자는 등록 연구에 참여하는 미국(US) 센터의 시판 후 환경에서 eli-cel로 치료를 받아야 합니다.
  • 참가자는 국제 혈액 및 골수 이식 연구 센터(CIBMTR) 등록에 참여하기 위해 사전 동의 및/또는 승인을 제공해야 합니다.
  • 참가자는 레지스트리 연구에 참여하기 위해 사전 동의 및/또는 승인을 제공해야 합니다.
  • 참가자는 REG-502 데이터를 제출할 수 있는 능력을 갖춘 미국 소재 의사로부터 후속 진료를 받아야 합니다.

레지스트리 연구 하위 모집단 포함:

레지스트리 연구에 참여한 환자 120명 중 24명은 보다 발전된 초기 활성 CALD 하위 모집단을 생성하는 데 사용되는 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.

• 참가자는 위의 포함 기준을 충족해야 하며 eli-cel 치료 전 수행한 MRI에서 GdE+(가돌리늄 강화 양성) 및 기준선에서 NFS가 0 또는 1인 Loes 점수가 4.5~9.0이어야 합니다.

제외 기준:

이 레지스트리 연구에는 제외 기준이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
모든 참가자
마케팅 후 환경에서 eli-cel로 치료받은 CALD 참가자는 실제 종단적 데이터를 수집하고 결과를 평가하기 위해 eli-cel 주입 후 최대 15년 동안 이 등록 연구에서 추적 관찰됩니다.
다른: 간섭 없음
이것은 비 개입 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 개별 관심 유해 사례(AEI)를 경험한 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안

의뢰자는 다음 사건을 AEI(의학적으로 중요한 심각한 부작용(SAE)으로 보고해야 함)으로 간주합니다.

  • 새로 진단된 악성 종양
  • 호중구 생착 실패: 호중구 회복 실패로 인해 예비 세포 또는 후속 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 투여하기로 한 의료 서비스 제공자(HCP)의 결정으로 정의됩니다.
  • 새로 획득한 HIV-1 또는 HIV-2 감염
  • 새로 진단된 자가면역 질환
  • 기회감염
  • 엘리셀 주입 후 60일 이후에 발생한 3등급 이상의 혈구감소증
주입 후 15년 동안
새로 진단된 악성 종양이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
삽입 종양 발생이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
주요 기능 장애(MFD) 없는 생존
기간: 주입 후 15년 동안
MFD 없는 생존은 의약품 주입부터 구조 세포 투여 또는 두 번째 이식, MFD 또는 모든 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생하는 시점까지의 시간으로 정의됩니다.
주입 후 15년 동안

2차 결과 측정

결과 측정
기간
전체 생존(OS)
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
Eli-cel 관련 AE 참여자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성 종양이 있는 하위 모집단에서 삽입성 종양 발생이 존재하는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단에서 완전 관해를 보인 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단의 무재발 생존
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단의 전체 생존율
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성종양이 있는 하위 모집단의 골수 흡인에서 핵형 분석을 통해 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안
새로 진단된 혈액학적 악성 종양이 있는 하위 모집단에서 형광 제자리 혼성화(FISH) 및 차세대 염기서열 분석(NGS)에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 주입 후 15년 동안
주입 후 15년 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

bluebird bio

협력자

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

수사관

  • 연구 책임자: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 27일

기본 완료 (추정된)

2047년 12월 30일

연구 완료 (추정된)

2047년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 1월 16일

처음 게시됨 (실제)

2024년 1월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 9일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • REG-502

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

블루버드 바이오는 투명성을 보장하고 적절하게 식별되지 않은 환자 수준 데이터 세트와 지원 문서를 공유할 수 있습니다(계약상 또는 달리 법적으로 허용되는 경우). 이 연구 완료, 모든 관련 규제 제출 제출 및 블루버드 바이오가 설정한 기준에 따라, 기밀 정보를 보호하고 연구 참가자의 개인 정보를 유지하기 위해 협력자(CIBMTR) 및/또는 업계 모범 사례를 준수합니다. 문의사항은 datasharing@bluebirdbio.com으로 연락주세요.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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