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뇌 아밀로이드 혈관병증 환자를 대상으로 한 ALN-APP의 2상 시험 (cAPPricorn-1)

2026년 10월 16일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals

뇌 아밀로이드 혈관병증(CAA) 환자에게 척수강내 투여되는 ALN-APP의 효능, 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 제2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
210

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1081 GN
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, 네덜란드, 2333ZA
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
        • Clinical Trial Site
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, 미국, 95816
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, 미국, 94114
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, 미국, 32751
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, 미국, 34105
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40504
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, 미국, 02360
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, 미국, 10016
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, 미국, 44718
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, 미국, 19001
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, 미국, 75243
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • Clinical Trial Site
  • 스위스
      • Bern, 스위스, 3010
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, 스위스, 1205
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, 스위스, 9007
        • Clinical Trial Site
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
        • Clinical Trial Site
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • Clinical Trial Site
      • London, 영국, SE5 8AF
        • Clinical Trial Site
  • 캐나다
      • Calgary, 캐나다, T2N 4Z6
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, 캐나다, L8L 2X2
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, 캐나다, V1Y 1Z9
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, 캐나다, E1C 2Z3
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, 캐나다, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, 캐나다, H3G 1H9
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, 캐나다, K1Z 1G3
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, 캐나다, M3B 2S7
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, 캐나다, V8R 1J8
        • Clinical Trial Site
  • 호주
      • Adelaide, 호주, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, 호주, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, 호주, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, 호주, 6009
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, 호주, 3050
        • Clinical Trial Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

30년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):

  • Is 50 years or older
  • Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0

Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):

  • Is 30 years or older
  • Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA

Exclusion Criteria:

  • Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
  • Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period.
의약품: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

다른 이름들:
  • 미벨시란
위약 비교기: Placebo/ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP.
의약품: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

다른 이름들:
  • 미벨시란
의약품: Placebo

Placebo will be administered intrathecally

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
이중 맹검 치료 기간: 산발성 뇌 아밀로이드 혈관병증(sCAA) 환자의 뇌 자기공명영상(MRI)에서 평가된 새로운 대뇌 미세출혈(CMB)의 연간 비율
기간: 최대 24개월
최대 24개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
이중 맹검 치료 기간: 뇌 MRI에서 평가된 새로운 임상 출혈 사건 및 출혈 병변의 심각도, 개수, 증상 부담 및 시기를 기준으로 한 글로벌 순위
기간: 최대 24개월
최대 24개월
이중 맹검 치료 기간: 시각 유발 기능적 MRI를 사용하여 혈액 산소화 수준 의존성(굵게) 매개변수로 측정한 뇌혈관 혈관 반응성의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
이중 맹검 치료 기간: 뇌 MRI에서 평가된 새로운 뇌출혈 병변 및 백질 고강도의 발생률
기간: 최대 24개월
최대 24개월
이중 맹검 치료 기간: 뇌 MRI에서 평가된 총 뇌 아밀로이드 혈관병증(CAA) 소혈관 질환 점수의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
이중 맹검 치료 기간: 뇌척수액(CSF) 내 가용성 아밀로이드 전구체 단백질 알파(sAPPα) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
이중 맹검 치료 기간: CSF의 가용성 아밀로이드 전구체 단백질 베타(sAPPβ) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
최대 24개월
이중 맹검 치료 기간 및 공개 라벨 연장(OLE) 기간: 부작용 빈도
기간: 최대 48개월
최대 48개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Alnylam Pharmaceuticals

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 5월 17일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2027년 8월 9일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2029년 12월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2024년 4월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2024년 4월 26일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2024년 5월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 10월 16일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (씨티스)
  • 2023 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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