Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-forsøg med ALN-APP hos patienter med cerebral amyloid angiopati (cAPPricorn-1)

16. oktober 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​intratekalt administreret ALN-APP hos patienter med cerebral amyloid angiopati (CAA)

The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
210

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australien, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australien, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Canada, L8L 2X2
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Canada, V1Y 1Z9
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Canada, E1C 2Z3
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3G 1H9
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Canada, K1Z 1G3
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M3B 2S7
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Canada, V8R 1J8
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94114
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34105
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40504
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02360
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Forenede Stater, 19001
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 GN
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Holland, 2333ZA
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Schweiz, 1205
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9007
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

30 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):

  • Is 50 years or older
  • Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0

Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):

  • Is 30 years or older
  • Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA

Exclusion Criteria:

  • Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
  • Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period.
Medicin: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Andre navne:
  • mivelsiran
Placebo komparator: Placebo/ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP.
Medicin: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Andre navne:
  • mivelsiran
Medicin: Placebo

Placebo will be administered intrathecally

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Dobbeltblind behandlingsperiode: Årlig frekvens af nye lobare cerebrale mikroblødninger (CMB'er) vurderet på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjernen hos patienter med sporadisk cerebral amyloidangiopati (sCAA)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Dobbeltblind behandlingsperiode: Global rangering baseret på sværhedsgrad, antal, symptombyrde og timing af nye kliniske hæmoragiske hændelser og hæmoragiske læsioner vurderet på MR af hjernen
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline over tid i cerebrovaskulær vasoreaktivitet målt ved blodiltningsniveauafhængige (FED) parametre med visuelt fremkaldt funktionel MR
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Forekomst af nye cerebrale hæmoragiske læsioner og hyperintensiteter af hvid substans vurderet på MR af hjernen
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline over tid i total cerebral amyloid angiopati (CAA) score for små karsygdomme vurderet på MR af hjernen
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline i opløseligt amyloidprækursorprotein alfa (sAPPα) koncentration i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline i koncentrationen af ​​opløseligt amyloidprækursorprotein beta (sAPPβ) i CSF
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode og åben-label forlængelsesperiode (OLE): Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 48 måneder
Op til 48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. april 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. oktober 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. oktober 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)
  • 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger