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Uno studio di fase 2 di ALN-APP in pazienti con angiopatia amiloide cerebrale (cAPPricorn-1)

16 ottobre 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica dell'ALN-APP somministrato per via intratecale in pazienti con angiopatia amiloide cerebrale (CAA)

The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
210

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australia, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Canada, L8L 2X2
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Canada, V1Y 1Z9
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Canada, E1C 2Z3
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3G 1H9
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Canada, K1Z 1G3
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M3B 2S7
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Canada, V8R 1J8
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 GN
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Olanda, 2333ZA
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, SE5 8AF
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94114
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34105
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02360
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Stati Uniti, 19001
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Clinical Trial Site
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Svizzera, 1205
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Svizzera, 9007
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

30 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):

  • Is 50 years or older
  • Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0

Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):

  • Is 30 years or older
  • Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA

Exclusion Criteria:

  • Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
  • Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period.
Droga: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Altri nomi:
  • mivelsiran
Comparatore placebo: Placebo/ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP.
Droga: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Altri nomi:
  • mivelsiran
Droga: Placebo

Placebo will be administered intrathecally

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo di trattamento in doppio cieco: tasso annualizzato di nuovi microsanguinamenti cerebrali lobari (CMB) valutato mediante risonanza magnetica (MRI) del cervello in pazienti con angiopatia amiloide cerebrale sporadica (sCAA)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo di trattamento in doppio cieco: classifica globale basata su gravità, conteggio, gravità dei sintomi e tempistica dei nuovi eventi emorragici clinici e delle lesioni emorragiche valutati sulla risonanza magnetica del cervello
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale nel tempo della vasoreattività cerebrovascolare misurata mediante parametri dipendenti dal livello di ossigenazione del sangue (BOLD) con MRI funzionale evocata dalla vista
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: incidenza di nuove lesioni emorragiche cerebrali e iperintensità della sostanza bianca valutate sulla risonanza magnetica del cervello
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale nel tempo del punteggio relativo alla malattia dei piccoli vasi dell'angiopatia cerebrale totale (CAA) valutato sulla risonanza magnetica del cervello
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale della concentrazione della proteina alfa precursore dell'amiloide solubile (sAPPα) nel liquido cerebrospinale (LCS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale della concentrazione della proteina beta precursore dell'amiloide solubile (sAPPβ) nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco e periodo di estensione in aperto (OLE): frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Fino a 48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 ottobre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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