Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 ALN-APP u pacjentów z mózgową angiopatią amyloidową (cAPPricorn-1)

16 października 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki ALN-APP podawanego dooponowo u pacjentów z mózgową angiopatią amyloidową (CAA)

The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
210

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australia, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 GN
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Holandia, 2333ZA
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Kanada, L8L 2X2
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Kanada, V1Y 1Z9
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Kanada, E1C 2Z3
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Kanada, H3G 1H9
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Kanada, K1Z 1G3
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada, M3B 2S7
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Kanada, V8R 1J8
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94114
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34105
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40504
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02360
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19001
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Clinical Trial Site
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Szwajcaria, 1205
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Szwajcaria, 9007
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 8AF
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

30 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):

  • Is 50 years or older
  • Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0

Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):

  • Is 30 years or older
  • Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA

Exclusion Criteria:

  • Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
  • Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period.
Lek: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Inne nazwy:
  • miwelsiran
Komparator placebo: Placebo/ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP.
Lek: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Inne nazwy:
  • miwelsiran
Lek: Placebo

Placebo will be administered intrathecally

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: roczna częstość występowania nowych płatowych mikrokrwawień mózgowych (CMB), oceniana na podstawie obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu u pacjentów ze sporadyczną mózgową angiopatią amyloidową (sCAA)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: ranking globalny na podstawie ciężkości, liczby, nasilenia objawów i czasu wystąpienia nowych klinicznych zdarzeń krwotocznych oraz zmian krwotocznych ocenianych na podstawie rezonansu magnetycznego mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Zmiana w czasie reaktywności naczyń mózgowo-naczyniowych w porównaniu z wartością wyjściową mierzona na podstawie parametrów zależnych od poziomu natlenienia krwi (BOLD) za pomocą funkcjonalnego rezonansu magnetycznego wywołanego wzrokowo
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: częstość występowania nowych zmian krwotocznych w mózgu i hiperintensywności istoty białej oceniane w badaniu MRI mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w punktacji całkowitej mózgowej angiopatii amyloidowej (CAA) ocenianej w badaniu MRI mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stężenia rozpuszczalnego białka prekursorowego amyloidu alfa (sAPPα) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Zmiana stężenia rozpuszczalnego prekursora amyloidu beta (sAPPβ) w płynie mózgowo-rdzeniowym w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby i okres przedłużenia badania metodą otwartej próby (OLE): Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 48 miesięcy
Do 48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 października 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami