Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 ALN-APP u pacientů s cerebrální amyloidní angiopatií (cAPPricorn-1)

16. října 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky intratekálně podávaného ALN-APP u pacientů s cerebrální amyloidní angiopatií (CAA)

The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
210

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Austrálie, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Austrálie, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Austrálie, 6009
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 GN
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Holandsko, 2333ZA
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Kanada, L8L 2X2
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Kanada, V1Y 1Z9
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Kanada, E1C 2Z3
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Kanada, H3G 1H9
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Kanada, K1Z 1G3
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada, M3B 2S7
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Kanada, V8R 1J8
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SE5 8AF
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94114
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34105
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Spojené státy, 02360
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Spojené státy, 19001
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Clinical Trial Site
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Švýcarsko, 1205
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Švýcarsko, 9007
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

30 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):

  • Is 50 years or older
  • Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0

Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):

  • Is 30 years or older
  • Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA

Exclusion Criteria:

  • Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
  • Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period.
Lék: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Ostatní jména:
  • mivelsiran
Komparátor placeba: Placebo/ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP.
Lék: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Ostatní jména:
  • mivelsiran
Lék: Placebo

Placebo will be administered intrathecally

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Dvojitě zaslepené léčebné období: Anualizovaná míra nových lobárních mozkových mikrokrvácení (CMB) hodnocená magnetickou rezonancí (MRI) mozku u pacientů se sporadickou cerebrální amyloidní angiopatií (sCAA)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Období dvojitě zaslepené léčby: Globální pořadí založené na závažnosti, počtu, zátěži symptomů a načasování nových klinických hemoragických příhod a hemoragických lézí hodnocených na MRI mozku
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna cerebrovaskulární vazoreaktivity od výchozí hodnoty v průběhu času měřená parametry závislými na úrovni okysličení krve (BOLD) s vizuálně evokovanou funkční MRI
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Incidence nových cerebrálních hemoragických lézí a hyperintenzity bílé hmoty hodnocené na MRI mozku
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna skóre celkové cerebrální amyloidní angiopatie (CAA) od základní hodnoty v průběhu času hodnocená na MRI mozku
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna koncentrace rozpustného amyloidního prekurzorového proteinu alfa (sAPPα) v mozkomíšním moku (CSF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna od výchozí hodnoty v koncentraci solubilního amyloidního prekurzorového proteinu beta (sAPPβ) v CSF
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Období dvojitě zaslepené léčby a období otevřeného prodloužení (OLE): Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Až 48 měsíců
Až 48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. října 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení