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척수성 근위축증 환자의 질병 수정 치료 결과에 대한 실제 임상 연구

2026년 2월 4일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

척수성 근위축증(SMA) 환자의 질병 수정 치료(DMT) 결과 - Komodo 청구 데이터를 활용한 실제 세계 연구

본 연구의 목적은 실제 환경에서 여러 DMT를 받는 SMA 환자의 치료 패턴, SMA 관련 합병증 및 서비스, 그리고 모든 원인에 의한 의료 접촉을 평가하는 것이었습니다. DMT에는 onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen, risdiplam이 포함되었습니다. 이 연구는 2016년 1월 1일부터 2024년 10월 31일까지 Komodo Health Research Database (KRD+)의 데이터를 사용하여 수행되었습니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
4805

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, 미국, 07936
        • Novartis

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

2016년 1월 1일부터 2024년 10월 31일까지 KRD+에 데이터가 있는 SMA 환자 중 OA, 누시네르센 또는 리스디플람을 투여받은 환자.

설명

포함 기준

  • 언제든지 SMA 진단을 1회 이상 받은 환자(국제질병분류 제10판 임상수정[ICD-10-CM] 코드: G12.0, G12.1, G12.9).
  • 관련 의료공통절차코딩체계(HCPCS) 코드 및 국가약품코드(NDC)를 기준으로 OA, 누시너센 또는 리스디플람 기록이 1회 이상 있는 환자.
  • 3가지 질환수변치료제(DMT) 중 최소 2가지를 투여받은 환자(첫 번째 DMT는 2019년 5월 26일 이후 시작, 최소 2가지 DMT가 이용 가능한 시점). 첫 번째 DMT 시작일을 기준일로 정의하고 첫 번째 DMT를 기준 DMT로 정의함.
  • SMA 유형 1, 2 또는 3 환자.
  • 기준 분기 전 1년 이내에 임상 활동이 1분기 이상 있는 환자(SMA 유형 2 및 3 환자만 해당).
  • 기준 분기 이후 언제든지 임상 활동이 1분기 이상 있는 환자(사망 발생 시 제외).

제외 기준

  • SMA 유형 4 환자.
  • 출생 연도에 복수 DMT 청구 기록이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
DMT 코호트 A
첫 번째 DMT 시작 시점에 최소 1회 이상 DMT 치료를 받았고 KRD+ 폐쇄 청구에서 지속적인 건강보험 적용을 받은 SMA 환자.
DMT 코호트 B
최소 1회 이상의 DMT 치료를 받았으며, 첫 번째 DMT 치료를 2세 이전에 받은 SMA 환자
DMT 코호트 B1
2016년부터 2021년 사이에 첫 DMT를 시작한 DMT 코호트 B의 하위 그룹.
DMT 코호트 B2
2022년과 2024년 사이에 첫 DMT를 시작한 DMT 코호트 B의 하위 그룹.
DMT 코호트 C
SMA 1-3형 환자 중 다중 DMT로 치료받은 환자.
DMT 코호트 D
첫 번째 DMT를 2세 또는 그 이전에 받은 DMT 코호트 C의 하위 집단.
DMT 코호트 D1
2016년부터 2021년 사이에 첫 번째 DMT를 시작한 DMT 코호트 D의 하위 그룹.
DMT 코호트 D2
2022년과 2024년 사이에 첫 번째 DMT를 시작한 DMT 코호트 D의 하위 그룹.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
첫 번째 질환 수정 치료(DMT) 전 기간(I)의 근위축성 측삭 경화증(SMA) 관련 합병증, 시술 및 내구성 의료 기기(DME)별 환자 수
기간: 최대 약 1년
DME는 환자의 질환을 돕는 의료 기기로, 가정에서 사용할 수 있고 오래 지속됩니다.
최대 약 1년
첫 번째 DMT 투여 후 및 두 번째 DMT 투여 전(기간 II)의 SMA 관련 합병증, 시술 및 DME별 환자 수
기간: 평균적으로 약 2년까지
DME는 환자의 의료 상태를 돕는 의료 기기로, 가정에서 사용할 수 있으며 오래 지속됩니다.
평균적으로 약 2년까지
두 번째 DMT 투여 후 및 세 번째 DMT 투여 전(기간 III) SMA 관련 합병증, 시술 및 DME별 환자 수
기간: 평균 약 2년까지
DME는 환자의 의료 상태를 돕는 의료 장비로, 가정에서 사용할 수 있으며 오래 지속됩니다.
평균 약 2년까지
기간 I 동안 모든 원인 의료 접촉 환자 수
기간: 최대 약 1년
의료 접촉에는 외래 진료, 입원 치료, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
최대 약 1년
기간 II 중 모든 원인 의료 접촉에 따른 환자 수
기간: 평균 약 2년까지
의료 상담에는 외래 환자 방문, 입원, 응급실 방문 및 전문의 상담이 포함되었습니다.
평균 약 2년까지
기간 III 중 모든 원인 의료 접촉에 따른 환자 수
기간: 평균 약 2년까지
의료 접촉에는 외래 진료, 입원, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
평균 약 2년까지
제1기간 동안 환자당 연간 진료 접촉 횟수 (PPPY)
기간: 최대 약 1년
의료 상담에는 외래 진료, 입원, 응급실 방문 및 전문의 방문이 포함되었습니다.
최대 약 1년
기간 II 동안 PPPY 당 의료 상담 횟수
기간: 평균 약 2년까지
의료 상담에는 외래 진료, 입원 치료, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
평균 약 2년까지
기간 III 동안 PPPY 당 의료 방문 횟수
기간: 평균 약 2년까지
의료 접촉에는 외래 진료, 입원, 응급실 방문 및 전문의 진료가 포함되었습니다.
평균 약 2년까지
입원 방문 기간 I 동안 PPPY별 재원일수
기간: 최대 약 1년
최대 약 1년
기간 II 동안의 연간 환자 1인당 입원 방문 체류 기간
기간: 평균 약 2년까지
평균 약 2년까지
입원 방문 기간 III 기간 동안 PPPY 체류 기간
기간: 평균 약 2년까지
평균 약 2년까지

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
환자가 받은 DMT 순서별 다중 DMT 투여 환자 수
기간: 최대 약 5년 5개월
최대 약 5년 5개월
여러 DMT로 치료받은 환자들 중 첫 번째와 두 번째 DMT 시작 사이의 시간
기간: 평균 약 2년까지
평균 약 2년까지
여러 DMT를 치료받은 환자들 중 두 번째와 세 번째 DMT 시작 사이의 시간
기간: 평균 약 2년까지
평균 약 2년까지
기간 II 동안 다중 DMT로 치료받은 환자들 중 첫 DMT 투여 기간
기간: 평균 약 2년까지
평균 약 2년까지
복수의 DMT로 치료받은 환자 중 기간 III 동안 첫 번째 DMT 사용 기간
기간: 평균 약 2년까지
평균 약 2년까지
여러 DMT로 치료받은 환자 중 제3기 동안의 두 번째 DMT 투여 기간
기간: 평균 약 2년까지
평균 약 2년까지
두 번째 DMT를 시작한 환자 수
기간: 최대 약 5년 5개월
최대 약 5년 5개월
적어도 1개의 DMT로 치료받은 환자의 지속 등록 기간
기간: 최대 약 5년 5개월
최대 약 5년 5개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Novartis Pharmaceuticals

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 6월 4일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 6월 30일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 2월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 2월 4일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 2월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 2월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 2월 4일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • COAV101A1US09

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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