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Eine Real-World-Studie zu den Behandlungsergebnissen mit krankheitsmodifizierender Therapie bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

4. Februar 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Ergebnisse von krankheitsmodifizierenden Therapien (DMT) bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) – Eine Real-World-Studie unter Verwendung der Komodo-Claims-Daten

Ziel dieser Studie war es, Behandlungsschemata, SMA-bezogene Komplikationen und Dienstleistungen sowie medizinische Behandlungen jeglicher Ursache bei Patienten mit SMA zu bewerten, die in der realen Welt mehrere DMTs erhielten. Die DMTs umfassten Onasemnogen Abeparvovec-Xioi (OA), Nusinersen und Risdiplam. Diese Studie wurde unter Verwendung von Daten aus der Komodo Health Research Database (KRD+) zwischen dem 1. Januar 2016 und dem 31. Oktober 2024 durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4805

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07936
        • Novartis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

SMA-Patienten mit Daten im KRD+ zwischen dem 1. Januar 2016 und dem 31. Oktober 2024, die OA, Nusinersen oder Risdiplam erhielten.

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Patienten mit ≥1 SMA-Diagnose zu einem beliebigen Zeitpunkt (Internationale Klassifikation der Krankheiten, zehnte Revision, klinische Modifikation [ICD-10-CM]-Codes: G12.0, G12.1, G12.9).
  • Patienten mit ≥1 Eintrag zu OA, Nusinersen oder Risdiplam basierend auf relevanten Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS)-Codes und National Drug Code (NDC).
  • Patienten, die mindestens 2 der 3 DMTs erhielten, wobei die erste DMT am oder nach dem 26. Mai 2019 begonnen wurde, als mindestens 2 DMTs verfügbar waren. Der Beginn der ersten DMT wurde als Indexdatum definiert und die erste DMT wurde als Index-DMT definiert.
  • Patienten mit SMA-Typ 1, 2 oder 3.
  • Patienten mit ≥1 Quartal klinischer Aktivitäten innerhalb von 1 Jahr vor dem Indexquartal (nur für Patienten mit SMA-Typ 2 und 3).
  • Patienten mit ≥1 Quartal klinischer Aktivitäten zu einem beliebigen Zeitpunkt nach dem Indexquartal, es sei denn, der Tod trat ein.

Ausschlusskriterien

  • Patienten mit SMA-Typ 4.
  • Patienten mit Abrechnungen mehrerer DMTs in ihrem Geburtsjahr.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
DMT-Kohorte A
Patienten mit SMA, die mit mindestens einem DMT behandelt wurden und zum Zeitpunkt der ersten DMT-Initiiierung eine kontinuierliche Krankenversicherungsdeckung in KRD+-geschlossenen Ansprüchen hatten.
DMT-Kohorte B
Patienten mit SMA, die mit mindestens einem DMT behandelt wurden und ihre erste DMT-Behandlung im Alter von 2 Jahren oder jünger erhalten haben.
DMT-Kohorte B1
Eine Untergruppe von DMT-Kohorte B, die die erste DMT zwischen 2016 und 2021 begann.
DMT-Kohorte B2
Eine Untergruppe der DMT-Kohorte B, die die erste DMT zwischen 2022 und 2024 begann.
DMT-Kohorte C
Patienten mit SMA-Typen 1-3, die mit mehreren DMTs behandelt wurden.
DMT-Kohorte D
Eine Untergruppe der DMT-Kohorte C, die die erste DMT im Alter von zwei Jahren oder jünger erhielt.
DMT-Kohorte D1
Eine Untergruppe der DMT-Kohorte D, die die erste DMT zwischen 2016 und 2021 begonnen hat.
DMT-Kohorte D2
Eine Untergruppe der DMT-Kohorte D, die die erste DMT zwischen 2022 und 2024 begonnen hat.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten nach SMA-bezogener Komplikation, Eingriff und dauerhaftem medizinischem Gerät (DME) vor Erhalt der ersten DMT (Periode I)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 1 Jahr
DME ist medizinische Ausrüstung, die Patienten mit ihrer Erkrankung unterstützt, zu Hause verwendet werden kann und lange hält.
Bis zu ungefähr 1 Jahr
Anzahl der Patienten nach SMA-bedingten Komplikationen, Eingriffen und DME nach Erhalt der ersten DMT und vor der zweiten DMT (Periode II)
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
DME ist medizinische Ausrüstung, die Patienten mit ihrem medizinischen Zustand unterstützt, zu Hause verwendet werden kann und lange hält.
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Anzahl der Patienten nach SMA-bedingter Komplikation, Eingriff und DME nach Erhalt der zweiten DMT und vor der dritten DMT (Periode III)
Zeitfenster: Bis zu einem Durchschnitt von ungefähr 2 Jahren
DME ist medizinische Ausrüstung, die Patienten mit ihrer Erkrankung unterstützt, zu Hause verwendet werden kann und lange hält.
Bis zu einem Durchschnitt von ungefähr 2 Jahren
Anzahl der Patienten nach allen Ursachen für medizinische Behandlungen während Periode I
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 1 Jahr
Medizinische Kontakte umfassten ambulante Besuche, stationäre Aufnahmen, Notaufnahmebesuche und Facharztbesuche.
Bis zu ungefähr 1 Jahr
Anzahl der Patienten nach allen medizinischen Begegnungen (alle Ursachen) während Periode II
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Medizinische Behandlungen umfassten ambulante Besuche, stationäre Aufnahmen, Notaufnahmebesuche und Facharztbesuche.
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Anzahl der Patienten nach allen krankheitsbedingten medizinischen Kontakten während Phase III
Zeitfenster: Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren
Medizinische Begegnungen umfassten ambulante Besuche, stationäre Aufnahmen, Notaufnahmebesuche und Facharztbesuche.
Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren
Anzahl medizinischer Kontakte pro Patient pro Jahr (PPPY) während Periode I
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 1 Jahr
Medizinische Kontakte umfassten ambulante Besuche, stationäre Aufnahmen, Notaufnahmebesuche und Facharztbesuche.
Bis zu ungefähr 1 Jahr
Anzahl medizinischer Kontakte PPPY während Periode II
Zeitfenster: Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren
Medizinische Kontakte umfassten ambulante Besuche, stationäre Aufenthalte, Notaufnahmebesuche und Facharztbesuche.
Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren
Anzahl medizinischer Behandlungen PPPY während Periode III
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Zu den medizinischen Kontakten gehörten ambulante Besuche, stationäre Aufnahmen, Notaufnahmebesuche und Facharztbesuche.
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Aufenthaltsdauer bei stationärem Besuch PPPY während Periode I
Zeitfenster: Bis zu etwa 1 Jahr
Bis zu etwa 1 Jahr
Stationärer Aufenthalt Verweildauer PPPY Während Periode II
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Inpatient Visit Length of Stay PPPY During Period III
Zeitfenster: Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren
Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die mehrere DMTs in der Reihenfolge erhalten haben, in der die DMTs verabreicht wurden
Zeitfenster: Bis zu etwa 5 Jahren und 5 Monaten
Bis zu etwa 5 Jahren und 5 Monaten
Zeit zwischen der ersten und zweiten DMT-Initiation bei Patienten mit mehreren DMTs
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Zeit zwischen der zweiten und dritten DMT-Initiation bei Patienten, die mit mehreren DMTs behandelt werden
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Zeit auf der ersten DMT während Periode II bei Patienten, die mit mehreren DMTs behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Zeit auf der ersten DMT während Periode III unter Patienten, die mit mehreren DMTs behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Bis zu durchschnittlich etwa 2 Jahren
Zeit auf der zweiten DMT während Periode III bei Patienten, die mit mehreren DMTs behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren
Bis zu einem Durchschnitt von etwa 2 Jahren
Anzahl der Patienten, die eine zweite DMT begonnen haben
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 5 Jahren und 5 Monaten
Bis zu ungefähr 5 Jahren und 5 Monaten
Dauer der kontinuierlichen Einschreibung für Patienten, die mit mindestens 1 DMT behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zu etwa 5 Jahren und 5 Monaten
Bis zu etwa 5 Jahren und 5 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. Juni 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • COAV101A1US09

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

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