Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rzeczywistych wyników leczenia za pomocą terapii modyfikujących przebieg choroby u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

4 lutego 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wyniki leczenia terapiami modyfikującymi przebieg choroby (DMT) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) – badanie rzeczywiste z wykorzystaniem danych z bazy Komodo Claims

Celem tego badania była ocena schematów leczenia, powikłań związanych z SMA oraz usług i wszystkich przyczyn wizyt medycznych u pacjentów z SMA otrzymujących wiele terapii modyfikujących przebieg choroby (DMT) w warunkach rzeczywistych. Terapie DMT obejmowały onasemnogen abeparwowek-xioi (OA), nusinersen i risdiplam. Badanie przeprowadzono przy użyciu danych z Komodo Health Research Database (KRD+) w okresie od 1 stycznia 2016 r. do 31 października 2024 r.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4805

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07936
        • Novartis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ze SMA z danymi w KRD+ między 1 stycznia 2016 a 31 października 2024, którzy otrzymali OA, nusinersen lub risdiplam.

Opis

Kryteria włączenia

  • Pacjenci z ≥1 diagnozą SMA w dowolnym czasie (Międzynarodowa Klasyfikacja Chorób, Dziesiąta Rewizja, Modyfikacja Kliniczna [ICD-10-CM] kody: G12.0, G12.1, G12.9).
  • Pacjenci z ≥1 zapisem dotyczącym OA, nusinersenu lub risdiplamu na podstawie odpowiednich kodów Systemu Wspólnych Procedur Opieki Zdrowotnej (HCPCS) i Kodu Krajowego Leku (NDC).
  • Pacjenci, którzy otrzymali co najmniej 2 z 3 DMT, przy czym pierwsze DMT rozpoczęto w dniu 26 maja 2019 lub później, kiedy dostępne były co najmniej 2 DMT. Inicjację pierwszego DMT zdefiniowano jako datę indeksową, a pierwsze DMT jako DMT indeksowe.
  • Pacjenci z typami SMA 1, 2 lub 3.
  • Pacjenci z ≥1 kwartałem aktywności klinicznej w ciągu 1 roku przed kwartałem indeksowym (dotyczy tylko pacjentów z typem SMA 2 i 3).
  • Pacjenci z ≥1 kwartałem aktywności klinicznej w dowolnym czasie po kwartale indeksowym, chyba że nastąpił zgon.

Kryteria wykluczenia

  • Pacjenci z typem SMA 4.
  • Pacjenci z roszczeniami dotyczącymi wielu DMT w roku urodzenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
DMT Kategoria A
Pacjenci z SMA, którzy byli leczeni co najmniej 1 DMT i mieli ciągłe ubezpieczenie zdrowotne w zamkniętych roszczeniach KRD+ w momencie rozpoczęcia pierwszego leczenia DMT.
Kohorta B DMT
Pacjenci z SMA, którzy byli leczeni co najmniej 1 DMT i otrzymali pierwsze DMT w wieku 2 lat lub młodsi.
DMT Kohorta B1
Podgrupa kohorty DMT B, która rozpoczęła pierwszą terapię modyfikującą przebieg choroby (DMT) w latach 2016–2021.
Kohorta DMT B2
Podgrupa Kohorty B DMT, która rozpoczęła pierwszą terapię modyfikującą przebieg choroby (DMT) w latach 2022-2024.
Kohorta DMT C
Pacjenci z SMA typu 1-3, którzy byli leczeni wieloma DMT.
Kohorta D DMT
Podzbiór kohorty DMT C, który otrzymał pierwszy DMT w wieku dwóch lat lub młodziej.
Kohorta DMT D1
Podgrupa kohorty DMT D, która rozpoczęła pierwszą DMT w latach 2016–2021.
Kohorta DMT D2
Podgrupa kohorty DMT D, która rozpoczęła pierwszą DMT między 2022 a 2024 rokiem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów według powikłań związanych z SMA, procedur i sprzętu medycznego długotrwałego użytkowania (DME) przed otrzymaniem pierwszego DMT (Okres I)
Ramy czasowe: Do około 1 roku
DME to sprzęt medyczny, który wspomaga pacjentów w ich schorzeniach, może być używany w domu i ma długą żywotność.
Do około 1 roku
Liczba pacjentów według powikłań związanych z SMA, procedur i DME po otrzymaniu pierwszego DMT i przed drugim DMT (Okres II)
Ramy czasowe: Przeciętnie do około 2 lat
DME to sprzęt medyczny, który wspiera pacjentów w ich stanie zdrowia, może być używany w domu i jest trwały.
Przeciętnie do około 2 lat
Liczba pacjentów według powikłań związanych z SMA, procedury i DME po otrzymaniu drugiego DMT i przed trzecim DMT (okres III)
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
DME to sprzęt medyczny wspomagający pacjentów w ich schorzeniach, może być używany w domu i ma długą żywotność.
Średnio do około 2 lat
Liczba pacjentów według wszystkich przyczyn wizyt medycznych w okresie I
Ramy czasowe: Do około 1 roku
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia szpitalne, wizyty na oddziale ratunkowym oraz wizyty u specjalistów.
Do około 1 roku
Liczba pacjentów według wszystkich kontaktów medycznych z jakiejkolwiek przyczyny w Okresie II
Ramy czasowe: Przez średnio około 2 lata
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć oraz wizyty u specjalistów.
Przez średnio około 2 lata
Liczba pacjentów według wszystkich przyczyn wizyt medycznych w okresie III
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć oraz wizyty u specjalistów.
Średnio do około 2 lat
Liczba wizyt medycznych na pacjenta rocznie (PPPY) w Okresie I
Ramy czasowe: Do około 1 roku
Wizyty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, hospitalizacje, wizyty na oddziale ratunkowym oraz wizyty u specjalistów.
Do około 1 roku
Liczba kontaktów medycznych PPPY w Okresie II
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
Kontakty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć i wizyty u specjalistów.
Do średnio około 2 lat
Liczba interwencji medycznych PPPY w Okresie III
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
Kontakty medyczne obejmowały wizyty ambulatoryjne, przyjęcia do szpitala, wizyty na izbie przyjęć oraz wizyty u specjalistów.
Do średnio około 2 lat
Długość pobytu wizyty szpitalnej PPPY w okresie I
Ramy czasowe: Do około 1 roku
Do około 1 roku
Długość pobytu wizyty szpitalnej PPPY w Okresie II
Ramy czasowe: Przez średnio około 2 lata
Przez średnio około 2 lata
Długość pobytu w ramach wizyty szpitalnej PPPY w Okresie III
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
Średnio do około 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, którzy otrzymali wiele DMT według kolejności otrzymywania DMT
Ramy czasowe: Do około 5 lat i 5 miesięcy
Do około 5 lat i 5 miesięcy
Czas pomiędzy pierwszą a drugą inicjacją DMT wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
Średnio do około 2 lat
Czas między rozpoczęciem drugiej a trzeciej terapii DMT wśród pacjentów leczonych wieloma terapiami DMT
Ramy czasowe: Średnio do około 2 lat
Średnio do około 2 lat
Czas stosowania pierwszego DMT w Okresie II wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
Do średnio około 2 lat
Czas stosowania pierwszego DMT w okresie III wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Do średnio około 2 lat
Do średnio około 2 lat
Czas stosowania drugiego DMT w okresie III wśród pacjentów leczonych wieloma DMT
Ramy czasowe: Przez średnio około 2 lat
Przez średnio około 2 lat
Liczba pacjentów, którzy rozpoczęli drugą terapię modyfikującą przebieg choroby (DMT)
Ramy czasowe: Do około 5 lat i 5 miesięcy
Do około 5 lat i 5 miesięcy
Czas trwania ciągłej rekrutacji pacjentów leczonych co najmniej 1 DMT
Ramy czasowe: Do około 5 lat i 5 miesięcy
Do około 5 lat i 5 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • COAV101A1US09

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami