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Uno studio reale sui risultati del trattamento con terapia modificante la malattia in pazienti con atrofia muscolare spinale

4 febbraio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Risultati del Trattamento con Terapie Modificanti la Malattia (DMT) in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) - Uno Studio Reale Utilizzando i Dati delle Richieste di Rimborso Komodo

L'obiettivo di questo studio era valutare i modelli di trattamento, le complicanze e i servizi correlati all'atrofia muscolare spinale (SMA) e tutti gli incontri medici per qualsiasi causa in pazienti con SMA che ricevono più terapie modificanti la malattia (DMT) nel mondo reale. Le DMT includevano onasemnogene abeparvovec-xioi (OA), nusinersen e risdiplam. Questo studio è stato condotto utilizzando i dati del Komodo Health Research Database (KRD+) tra il 1 gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4805

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
        • Novartis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con SMA con dati nel KRD+ tra il 1° gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024 che hanno ricevuto OA, nusinersen o risdiplam.

Descrizione

Criteri di inclusione

  • Pazienti con ≥1 diagnosi di SMA in qualsiasi momento (codici della Classificazione Internazionale delle Malattie, Decima Revisione, Modificazione Clinica [ICD-10-CM]: G12.0, G12.1, G12.9).
  • Pazienti con ≥1 registrazione di OA, nusinersen o risdiplam basata sui codici pertinenti del Sistema di Codifica delle Procedure Comuni dell'Assistenza Sanitaria (HCPCS) e del Codice Nazionale dei Farmaci (NDC).
  • Pazienti che hanno ricevuto almeno 2 dei 3 DMT, con il primo DMT iniziato il 26 maggio 2019 o successivamente, quando erano disponibili almeno 2 DMT. L'inizio del primo DMT è stato definito come data indice e il primo DMT è stato definito come DMT indice.
  • Pazienti con SMA tipi 1, 2 o 3.
  • Pazienti con ≥1 trimestre di attività cliniche entro 1 anno prima del trimestre indice (solo per pazienti con SMA tipo 2 e 3).
  • Pazienti con ≥1 trimestre di attività cliniche in qualsiasi momento dopo il trimestre indice, a meno che non si sia verificato il decesso.

Criteri di esclusione

  • Pazienti con SMA tipo 4.
  • Pazienti con richieste di più DMT nel loro anno di nascita.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Cohort DMT A
Pazienti con SMA trattati con almeno 1 DMT e con copertura assicurativa sanitaria continua in KRD+ closed claims al momento dell'inizio del primo DMT.
Cohort B di DMT
Pazienti con SMA trattati con almeno un DMT e che hanno ricevuto il primo DMT all'età di 2 anni o meno.
DMT Cohort B1
Un sottogruppo della Cohorte DMT B che ha iniziato il primo DMT tra il 2016 e il 2021.
Cohort B2 DMT
Un sottogruppo della Cohorte B del DMT che ha iniziato il primo DMT tra il 2022 e il 2024.
Cohort C DMT
Pazienti con SMA tipi 1-3 trattati con più DMT.
Cohort D del DMT
Un sottoinsieme della coorte DMT C che ha ricevuto il primo DMT all'età di due anni o meno.
DMT Cohort D1
Un sottogruppo della Cohorte D DMT che ha iniziato il primo DMT tra il 2016 e il 2021.
Cohort DMT D2
Un sottogruppo della Cohorte D di DMT che ha iniziato il primo DMT tra il 2022 e il 2024.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti per complicanza correlata all'AMC, procedura e Dispositivo Medico Durevole (DME) prima di ricevere il primo trattamento modificante la malattia (Periodo I)
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
Il DME è attrezzatura medica che assiste i pazienti con la loro condizione medica, può essere utilizzata a casa e dura a lungo.
Fino a circa 1 anno
Numero di pazienti per complicazione correlata all'atrofia muscolare spinale, procedura e dispositivo medico eseguibile dopo la prima terapia farmacologica modificante la malattia e prima della seconda (Periodo II)
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Il DME è un equipaggiamento medico che assiste i pazienti con la loro condizione medica, può essere utilizzato a casa e dura a lungo.
Fino a una media di circa 2 anni
Numero di pazienti per complicanza correlata all'Atrofia Muscolare Spinale, procedura e Dispositivo Medico dopo aver ricevuto la seconda Terapia Modificante la Malattia e prima della terza Terapia Modificante la Malattia (Periodo III)
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Il DME è un'attrezzatura medica che assiste i pazienti con la loro condizione medica, può essere utilizzata a casa e dura a lungo.
Fino a una media di circa 2 anni
Numero di pazienti per incontri medici di tutte le cause durante il periodo I
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
Fino a circa 1 anno
Numero di Pazienti per Incontri Medici per Tutte le Cause Durante il Periodo II
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
Fino a una media di circa 2 anni
Numero di Pazienti per Tutti gli Incontri Medici per Qualsiasi Causa Durante il Periodo III
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
Fino a una media di circa 2 anni
Numero di visite mediche per paziente all'anno (PPPY) durante il Periodo I
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
Fino a circa 1 anno
Numero di incontri medici PPPY durante il Periodo II
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
Fino a una media di circa 2 anni
Numero di visite mediche PPPY durante il Periodo III
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Gli incontri medici includevano visite ambulatoriali, ricoveri ospedalieri, visite al pronto soccorso e visite specialistiche.
Fino a una media di circa 2 anni
Lunghezza della Permanenza in Ricovero PPPY Durante il Periodo I
Lasso di tempo: Fino a circa 1 anno
Fino a circa 1 anno
Durata della degenza ospedaliera PPPY durante il Periodo II
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Fino a una media di circa 2 anni
Durata della degenza ospedaliera PPPY durante il Periodo III
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Fino a una media di circa 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di Pazienti che hanno Ricevuto Più DMT in base all'Ordine in cui i DMT sono stati Ricevuti
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni e 5 mesi
Fino a circa 5 anni e 5 mesi
Tempo Trascorso tra la Prima e la Seconda Iniziazione di DMT tra i Pazienti Trattati con DMT Multipli
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Fino a una media di circa 2 anni
Tempo tra la Seconda e la Terza Iniziazione di DMT tra i Pazienti Trattati con DMT Multipli
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Fino a una media di circa 2 anni
Tempo sul primo DMT durante il Periodo II tra i pazienti trattati con più DMT
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Fino a una media di circa 2 anni
Tempo sul Primo DMT Durante il Periodo III Tra i Pazienti Trattati con Multipli DMT
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Fino a una media di circa 2 anni
Tempo sul Secondo DMT Durante il Periodo III Tra i Pazienti Trattati Con DMT Multipli
Lasso di tempo: Fino a una media di circa 2 anni
Fino a una media di circa 2 anni
Numero di pazienti che hanno iniziato un secondo DMT
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni e 5 mesi
Fino a circa 5 anni e 5 mesi
Durata dell'Iscrizione Continua per i Pazienti Trattati con Almeno 1 DMT
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni e 5 mesi
Fino a circa 5 anni e 5 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 giugno 2025

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • COAV101A1US09

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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