Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Skutečná studie výsledků léčby pomocí chorobu modifikující terapie u pacientů se spinální svalovou atrofií

4. února 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Výsledky léčby chorobu modifikujícími terapiemi (DMT) u pacientů se spinální muskulární atrofií (SMA) – reálná studie využívající data z Komodo Claims

Cílem této studie bylo vyhodnotit léčebné vzorce, komplikace a služby související se SMA a všechny zdravotnické kontakty z jakékoli příčiny u pacientů se SMA, kteří v reálném světě dostávali více DMT. DMT zahrnovaly onasemnogen abeparvovec-xioi (OA), nusinersen a risdiplam. Tato studie byla provedena s využitím dat z Komodo Health Research Database (KRD+) mezi 1. lednem 2016 a 31. říjnem 2024.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4805

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
        • Novartis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se SMA s daty v KRD+ mezi 1. lednem 2016 a 31. říjnem 2024, kteří dostali OA, nusinersen nebo risdiplam.

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Pacienti s diagnózou SMA ≥1 kdykoli (Mezinárodní klasifikace nemocí, desátá revize, klinická modifikace [ICD-10-CM] kódy: G12.0, G12.1, G12.9).
  • Pacienti s ≥1 záznamem o OA, nusinersenu nebo risdiplamu na základě relevantních kódů Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) a National Drug Code (NDC).
  • Pacienti, kteří dostali alespoň 2 ze 3 DMT, přičemž první DMT bylo zahájeno 26. května 2019 nebo později, kdy byly k dispozici alespoň 2 DMT. Zahájení prvního DMT bylo definováno jako indexové datum a první DMT bylo definováno jako indexové DMT.
  • Pacienti s typy SMA 1, 2 nebo 3.
  • Pacienti s ≥1 čtvrtletím klinických aktivit v průběhu 1 roku před indexovým čtvrtletím (pouze pro pacienty s typem SMA 2 a 3).
  • Pacienti s ≥1 čtvrtletím klinických aktivit kdykoli po indexovém čtvrtletí, pokud nedošlo k úmrtí.

Kritéria pro vyloučení

  • Pacienti s typem SMA 4.
  • Pacienti s nároky na více DMT v roce narození.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
DMT Kohorta A
Pacienti se SMA, kteří byli léčeni alespoň 1 DMT a měli nepřetržité zdravotní pojištění v KRD+ uzavřených pohledávkách v době zahájení první léčby DMT.
Kohorta DMT B
Pacienti se SMA, kteří byli léčeni alespoň 1 DMT a dostali první DMT ve věku 2 let nebo mladším.
Kohorta DMT B1
Podskupina DMT Kohorty B, která zahájila první DMT mezi lety 2016 a 2021.
DMT Kohorta B2
Podskupina Kohorty B DMT, která zahájila první DMT v letech 2022 až 2024.
DMT Kohorta C
Pacienti s SMA typy 1-3, kteří byli léčeni více DMT.
Kohorta DMT D
Podskupina kohorty DMT C, která dostala první DMT ve věku dvou let nebo mladším.
DMT Kohorta D1
Podskupina DMT kohorty D, která zahájila první DMT v letech 2016 až 2021.
DMT Kohorta D2
Podskupina kohorty DMT D, která zahájila první DMT mezi lety 2022 a 2024.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů podle komplikací souvisejících se SMA, zákroků a dlouhodobých zdravotnických prostředků (DME) před podáním první DMT (Období I)
Časové okno: Až přibližně 1 rok
DME je zdravotnické zařízení, které pomáhá pacientům s jejich zdravotním stavem, lze jej používat doma a vydrží dlouhou dobu.
Až přibližně 1 rok
Počet pacientů podle komplikací souvisejících se SMA, zákroku a DME po podání první DMT a před podáním druhé DMT (období II)
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
DME je lékařské vybavení, které pomáhá pacientům s jejich zdravotním stavem, lze jej používat doma a vydrží dlouho.
Až do průměrně přibližně 2 let
Počet pacientů podle komplikací souvisejících se SMA, zákroku a DME po podání druhého DMT a před třetím DMT (období III)
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
DME je zdravotnický prostředek, který pacientům pomáhá s jejich zdravotním stavem, lze jej používat doma a vydrží dlouhou dobu.
Až do průměrně přibližně 2 let
Počet pacientů podle všech lékařských návštěv z jakéhokoli důvodu během období I
Časové okno: Až přibližně 1 rok
Lékařská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
Až přibližně 1 rok
Počet pacientů podle všech lékařských kontaktů v období II
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
Medicínská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
Až do průměrně přibližně 2 let
Počet pacientů podle všech příčin zdravotních návštěv během období III
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
Lékařské kontakty zahrnovaly návštěvy ambulantních pacientů, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
Až do průměrně přibližně 2 let
Počet lékařských návštěv na pacienta za rok (PPPY) během období I
Časové okno: Až přibližně 1 rok
Lékařská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
Až přibližně 1 rok
Počet lékařských ošetření PPPY během období II
Časové okno: Až do průměrné doby přibližně 2 let
Lékařská setkání zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
Až do průměrné doby přibližně 2 let
Počet lékařských návštěv PPPY v období III
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
Lékařská vyšetření zahrnovala ambulantní návštěvy, hospitalizace, návštěvy pohotovosti a návštěvy specialistů.
Až do průměrně přibližně 2 let
Délka hospitalizace PPPY během období I
Časové okno: Přibližně až 1 rok
Přibližně až 1 rok
Délka pobytu při hospitalizaci PPPY během období II
Časové okno: Až v průměru přibližně 2 roky
Až v průměru přibližně 2 roky
Délka pobytu při hospitalizaci PPPY během období III
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
Až do průměrně přibližně 2 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů, kteří dostali více DMT podle pořadí, ve kterém byly DMT podány
Časové okno: Až přibližně 5 let a 5 měsíců
Až přibližně 5 let a 5 měsíců
Časový interval mezi zahájením první a druhé DMT léčby u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až do průměru přibližně 2 let
Až do průměru přibližně 2 let
Časový interval mezi zahájením druhé a třetí léčby DMT u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až do průměrné doby přibližně 2 let
Až do průměrné doby přibližně 2 let
Čas na první DMT během období II u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až průměrně přibližně 2 roky
Až průměrně přibližně 2 roky
Čas na první DMT během období III u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až do průměrně přibližně 2 let
Až do průměrně přibližně 2 let
Čas na druhém DMT během období III u pacientů léčených více DMT
Časové okno: Až v průměru přibližně 2 roky
Až v průměru přibližně 2 roky
Počet pacientů, kteří zahájili druhý DMT
Časové okno: Přibližně až 5 let a 5 měsíců
Přibližně až 5 let a 5 měsíců
Doba kontinuálního zařazení pacientů léčených alespoň 1 DMT
Časové okno: Až přibližně 5 let a 5 měsíců
Až přibližně 5 let a 5 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. června 2025

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • COAV101A1US09

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení