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성인 BAG3 연관 확장형 심근병증(DCM) 환자를 대상으로 한 AFTX-201의 AAV 유전자 치료 임상시험 (UPBEAT)

2026년 6월 8일 업데이트: Affinia Therapeutics

BCL2-연관 Athanogene 3 (BAG3) 돌연변이 관련 확장성 심근병증 성인 참가자에게 투여되는 AFTX-201의 안전성, 내약성, 약력학 및 예비 효능을 평가하기 위한 1/2상 다기관, 개방형, 용량 증량 및 용량 확장 시험: UPBEAT 시험

이것은 BAG3 유전자 돌연변이로 인한 확장성 심근병증을 가진 성인에서 AFTX-201의 단일 정맥 내 주입의 안전성, 내약성, 약력학 및 예비 효능을 평가하는 1/2상, 개방형, 용량 탐색 및 용량 확장 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자들은 AFTX-201의 단일 정맥 주입을 받게 되며, 안전성 및 임상 평가를 위해 추적 관찰됩니다. 본 연구에는 단기 안전성 모니터링과 최대 60개월까지의 장기 추적 관찰이 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

22

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

남성 또는 여성, 18세에서 55세 사이

BAG3 절단 돌연변이

좌심실 박출률(LVEF) < 45%인 확장형 심근병증

NYHA II급 또는 III급 심부전 증상

동성 리듬 또는 페이싱 리듬 대상자의 경우 NT-proBNP ≥ 300 pg/mL, 심방세동 대상자의 경우 ≥ 600 pg/mL

동의서에 서명하고 연구 절차를 준수할 의사와 능력이 있음

제외 기준:

과거 심근경색, 심장 이식 또는 좌심실 보조 장치(LVAD)의 존재/필요

등록 30일 이내 심부전 치료를 위한 양성 이노트로프, 혈관확장제 또는 이뇨제 정맥 주사 요법

ATC-0187에 대한 양성 중화 항체

연구자의 판단에 따라 대상자에게 과도한 위험을 초래하거나 연구 참여 또는 결과 해석을 방해할 수 있는 어떠한 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AFTX-201
참가자는 AFTX-201의 단일 정맥 내 투여량을 받게 됩니다
유전적: AFTX-201
AFTX-201은 BCL2 관련 Athanogene 3 (BAG3) 형질유전자를 포함하는 ATC-0187 캡시드로 구성된 유전자 치료제입니다. 단일 정맥 내 주입으로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 중 발생한 이상사례(TEAE) 및 중대한 이상사례(SAE)를 경험한 참가자 수
기간: 기준선부터 12개월까지
AFTX-201의 12개월 동안의 안전성과 내약성.
기준선부터 12개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 대비 약력학 바이오마커 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
단일 정맥내 투여 후 AFTX-201 형질도입 범위와 심근 BAG3 단백질 발현 평가
기준선부터 12개월까지
좌심실 박출률(LVEF)을 포함한 심장 기능 측정치의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
단일 정맥 내 AFTX-201 투여가 심혈관 기능 측정에 미치는 영향 평가
기준선부터 12개월까지
심폐 운동 검사(CPET)에 의한 최대 산소 소비량(pVO2)을 포함한 심장 기능 측정에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
단일 IV 용량 AFTX-201 투여가 심혈관 기능 측정에 미치는 영향 평가
기준선부터 12개월까지
기저선 대비 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
뉴욕 심장 협회(NYHA) 분류에 따른 기능적 분류를 포함한 심부전(HF) 특징에 대한 단일 정맥 내 AFTX-201 투여의 영향 평가
기준선부터 12개월까지
캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
AFTX-201 단일 정맥 투여가 삶의 질에 미치는 영향 평가
기준선부터 12개월까지
장기 추적 관찰 기간 동안 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 기준 시점부터 60개월까지
AFTX-201의 60개월 이상의 안전성 및 내약성
기준 시점부터 60개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Affinia Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2032년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 16일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AFTX-201-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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