이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

유전 질환에 대한 줄기 세포 이식(SCT)

2005년 6월 23일 업데이트: National Center for Research Resources (NCRR)

목표: I. 줄기 세포 이식(SCT)이 다양한 선천적 대사 장애가 있는 환자에서 누락되거나 기능 장애가 있는 효소를 대체할 수 있는 효과적인 방법인지 확인합니다.

II. 특정 질병의 임상 증상이 이 치료에 의해 정지되거나 역전될 수 있는지 여부를 결정합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

프로토콜 개요: 환자는 시클로포스파미드와 고용량 전신 방사선 조사(TBI) 또는 부설판과 시클로포스파미드를 받습니다.

사이클로포스파미드 IV는 -5일과 -4일에, TBI는 -2일, -1, 0일에 투여합니다. 부설판은 -9일에서 -6일까지 6시간마다 경구 투여하고 사이클로포스파미드 IV는 -5일에서 -2일에 투여합니다. 환자는 -1일에 휴식을 취합니다.

환자는 0일에 골수 주입을 받습니다. GVHD 예방을 위해 환자는 1일에 메토트렉세이트를 투여받은 다음 3, 6, 11일에 투여합니다. 사이클로스포린 IV는 12시간에 걸쳐 -2일째에 시작하여 21일 동안 지속적으로 주입합니다. 그런 다음 경구 수유를 견딜 수 있는 환자에게 12시간마다 경구 투여량의 사이클로스포린을 투여합니다. 사이클로스포린은 이식 후 6개월 동안 계속 사용하다가 주당 10%씩 줄인 다음 중단합니다.

유전형 HLA 비동일성 줄기 세포를 받는 환자는 3일에서 100일 사이에 12시간마다 메틸프레드니솔론(IV 또는 PO) 또는 이에 상응하는 추가 GVHD 예방을 받습니다. 그런 다음 용량은 1개월 동안 허용되는 대로 점점 줄어듭니다.

제대혈 줄기 세포를 받는 환자는 GHVD 예방을 위해 메토트렉세이트 대신 메틸프레드니솔론을 받습니다. Methylprednisolone은 5일째부터 시작하여 17일째까지 매일 3회 투여합니다. 그런 다음, 메틸프레드니솔론은 임상적으로 허용되는 대로 주당 10%씩 줄입니다.

생착을 가속화하기 위해 환자는 +1일에 시작하여 ANC가 5000이 될 때까지 매일 필그라스팀 IM을 받습니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

프로토콜 입력 기준:

--질병 특성--

  • 다음과 같은 유전성 효소병증: 이색성 백질이영양증
  • 선천성 면역결핍
  • 다음과 같은 유전성 혈액 장애: 주요 지중해 빈혈 불응성 다이아몬드-블랙판 빈혈 판코니 빈혈

--환자 특성--

  • 연령: 18세 미만
  • 기타: SCT는 조직 적합성 관련 기증자, 관련 없는 기증자 또는 관련 없는 제대혈 기증자를 사용하여 수행됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Center for Research Resources (NCRR)

협력자

University of California, Los Angeles

수사관

  • 연구 의자: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

1995년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

1999년 10월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

1999년 10월 18일

처음 게시됨 (추정)

1999년 10월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2005년 6월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2005년 6월 23일

마지막으로 확인됨

2002년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다