Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kmenových buněk (SCT) pro genetická onemocnění

23. června 2005 aktualizováno: National Center for Research Resources (NCRR)

CÍLE: I. Zjistit, zda transplantace kmenových buněk (SCT) je účinnou metodou, kterou lze nahradit chybějící nebo dysfunkční enzymy u pacientů s různými vrozenými poruchami metabolismu.

II. Zjistěte, zda lze klinické projevy konkrétního onemocnění zastavit nebo zvrátit touto léčbou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Pacienti dostávají buď cyklofosfamid a vysokou dávku celkového tělesného ozáření (TBI) nebo busulfan a cyklofosfamid.

Cyklofosfamid IV se podává ve dnech -5 a -4 a TBI ve dnech -2, -1 a 0. Busulfan se podává perorálně každých 6 hodin ve dnech -9 až -6 a cyklofosfamid IV ve dnech -5 až -2. Pacienti odpočívají v den -1.

Pacienti dostávají infuzi kostní dřeně v den 0. Pro profylaxi GVHD pacienti dostávají methotrexát 1. den, poté 3., 6. a 11. den. Cyklosporin IV začíná v den -2 po dobu 12 hodin, následuje kontinuální infuze po dobu 21 dnů. Poté se perorální dávky cyklosporinu podávají každých 12 hodin pacientům, kteří tolerují perorální výživu. Cyklosporin pokračuje 6 měsíců po transplantaci, poté se sníží o 10 % týdně a zastaví se.

Pacienti, kteří dostávají genotypicky HLA neidentické kmenové buňky, podstupují další profylaxi GVHD methylprednisolonem (IV nebo PO) nebo jeho ekvivalentem každých 12 hodin ve dnech 3 až 100. Dávka se pak snižuje podle tolerance po dobu 1 měsíce.

Pacienti, kteří dostávají kmenové buňky z pupečníkové krve, dostávají k profylaxi GHVD methylprednisolon místo methotrexátu. Methylprednisolon se podává 3krát denně počínaje dnem 5 a pokračuje až do dne 17. Poté se methylprednisolon snižuje o 10 % týdně, jak je klinicky tolerováno.

Pro urychlení přihojení dostávají pacienti filgrastim IM denně počínaje dnem +1 a pokračují, dokud se ANC nerovná 5000.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

  • Dědičné enzymopatie, jako jsou: Metachromatická leukodystrofie
  • Vrozené imunodeficience
  • Dědičné hematologické poruchy, jako jsou: Thalassemia major Refrakterní Diamond-Blackfanova anémie Fanconiho anémie Amegakaryocytární trombocytopenie

-- Charakteristika pacienta --

  • Věk: do 18 let
  • Jiné: SCT se provádí s použitím histokompatibilního příbuzného dárce, nepříbuzného dárce nebo nepříbuzného dárce pupečníkové krve Haploidentičtí dárci jsou přijímáni pro pacienty s těžkou vrozenou imunodeficiencí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Center for Research Resources (NCRR)

Spolupracovníci

University of California, Los Angeles

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 1995

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. dubna 2002

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transplantace kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit