Transplantation de cellules souches (SCT) pour les maladies génétiques

APERÇU DU PROTOCOLE : Les patients reçoivent soit du cyclophosphamide et une irradiation corporelle totale (TBI) à haute dose, soit du busulfan et du cyclophosphamide.

Le cyclophosphamide IV est administré les jours -5 et -4 et le TBI les jours -2, -1 et 0. Le busulfan est administré par voie orale toutes les 6 heures les jours -9 à -6 et le cyclophosphamide IV les jours -5 à -2. Les patients se reposent le jour -1.

Les patients reçoivent une perfusion de moelle osseuse au jour 0. Pour la prophylaxie de la GVHD, les patients reçoivent du méthotrexate au jour 1, puis aux jours 3, 6 et 11. La ciclosporine IV commence le jour -2 sur 12 heures, suivie d'une perfusion continue pendant 21 jours. Ensuite, des doses orales de cyclosporine sont administrées toutes les 12 heures aux patients qui tolèrent l'alimentation orale. La ciclosporine est poursuivie 6 mois après la greffe, puis diminuée de 10 % par semaine et arrêtée.

Les patients qui reçoivent des cellules souches HLA non identiques sur le plan génotypique subissent une prophylaxie supplémentaire contre la GVHD avec de la méthylprednisolone (IV ou PO) ou son équivalent toutes les 12 heures du jour 3 au jour 100. La dose est ensuite réduite en fonction de la tolérance sur 1 mois.

Les patients qui reçoivent des cellules souches de sang de cordon reçoivent de la méthylprednisolone au lieu du méthotrexate pour la prophylaxie du GHVD. La méthylprednisolone est administrée 3 fois par jour en commençant le jour 5 et jusqu'au jour 17. Ensuite, la méthylprednisolone est réduite de 10 % par semaine selon la tolérance clinique.

Pour accélérer la prise de greffe, les patients reçoivent du filgrastim IM quotidiennement à partir du jour +1 et jusqu'à ce que le PNN soit égal à 5 000.