Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamceltransplantatie (SCT) voor genetische ziekten

23 juni 2005 bijgewerkt door: National Center for Research Resources (NCRR)

DOELSTELLINGEN: I. Vaststellen of stamceltransplantatie (SCT) een effectieve methode is waarmee ontbrekende of disfunctionele enzymen kunnen worden vervangen bij patiënten met verschillende aangeboren stofwisselingsstoornissen.

II. Bepaal of klinische manifestaties van de specifieke ziekte door deze behandeling kunnen worden gestopt of omgekeerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

OVERZICHT VAN HET PROTOCOL: Patiënten krijgen ofwel cyclofosfamide en een hoge dosis totale lichaamsbestraling (TBI) ofwel busulfan en cyclofosfamide.

Cyclofosfamide IV wordt gegeven op dag -5 en -4 en TBI op dag -2, -1 en 0. Busulfan wordt elke 6 uur oraal gegeven op dag -9 tot -6 en cyclofosfamide IV op dag -5 tot -2. Patiënten rusten op dag -1.

Patiënten krijgen beenmerginfusie op dag 0. Voor GVHD-profylaxe krijgen patiënten methotrexaat op dag 1 en vervolgens op dag 3, 6 en 11. Cyclosporine IV begint op dag -2 gedurende 12 uur, gevolgd door continue infusie gedurende 21 dagen. Vervolgens worden om de 12 uur orale doses ciclosporine gegeven aan patiënten die orale voeding verdragen. Cyclosporine wordt 6 maanden na de transplantatie voortgezet, daarna 10% per week afgebouwd en gestopt.

Patiënten die genotypisch niet-identieke HLA-stamcellen krijgen, ondergaan aanvullende GVHD-profylaxe met methylprednisolon (IV of PO) of het equivalent daarvan elke 12 uur op dag 3 tot dag 100. De dosis wordt vervolgens afgebouwd naarmate het gedurende 1 maand wordt getolereerd.

Patiënten die stamcellen uit navelstrengbloed krijgen, krijgen methylprednisolon in plaats van methotrexaat voor GHVD-profylaxe. Methylprednisolon wordt 3 keer per dag gegeven, beginnend op dag 5 en doorgaand tot dag 17. Vervolgens wordt methylprednisolon met 10% per week afgebouwd, zoals klinisch wordt verdragen.

Om implantatie te versnellen, krijgen patiënten filgrastim IM dagelijks, beginnend op dag +1 en voortgezet totdat ANC gelijk is aan 5000.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

  • Erfelijke enzymopathieën, zoals: Metachromatische leukodystrofie
  • Aangeboren immuundeficiënties
  • Erfelijke hematologische aandoeningen, zoals: Thalassemia major Refractaire Diamond-Blackfan-anemie Fanconi-anemie Amegakaryocytische trombocytopenie

--Patiëntkenmerken--

  • Leeftijd: onder de 18
  • Overig: SCT wordt uitgevoerd met behulp van een histocompatibele verwante donor, een niet-verwante donor of een niet-verwante navelstrengbloeddonor Haplo-identieke donoren worden geaccepteerd voor patiënten met ernstige aangeboren immunodeficiëntie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Medewerkers

University of California, Los Angeles

Onderzoekers

  • Studie stoel: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 1995

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juni 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2005

Laatst geverifieerd

1 april 2002

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren