Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation (SCT) for genetiske sygdomme

23. juni 2005 opdateret af: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Undersøg, om stamcelletransplantation (SCT) er en effektiv metode, hvorved manglende eller dysfunktionelle enzymer kan erstattes hos patienter med forskellige medfødte metabolismefejl.

II. Bestem, om kliniske manifestationer af den specifikke sygdom kan standses eller vendes ved denne behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Patienter får enten cyclophosphamid og højdosis total kropsbestråling (TBI) eller busulfan og cyclophosphamid.

Cyclophosphamid IV gives på dag -5 og -4 og TBI på dag -2, -1 og 0. Busulfan gives oralt hver 6. time på dag -9 til -6 og cyclophosphamid IV på dag -5 til -2. Patienterne hviler på dag -1.

Patienter får knoglemarvsinfusion på dag 0. Til GVHD-profylakse får patienterne methotrexat på dag 1, derefter på dag 3, 6 og 11. Cyclosporin IV begynder på dag -2 over 12 timer, efterfulgt af kontinuerlig infusion i 21 dage. Derefter gives orale doser af cyclosporin hver 12. time til patienter, der tåler oral fodring. Cyclosporin fortsættes 6 måneder efter transplantationen, nedtrappes derefter 10 % om ugen og stoppes.

Patienter, der modtager genotypisk HLA ikke-identiske stamceller, gennemgår yderligere GVHD-profylakse med methylprednisolon (IV eller PO) eller tilsvarende hver 12. time på dag 3 til dag 100. Dosis nedtrappes derefter som tolereret over 1 måned.

Patienter, der modtager stamceller fra navlestrengsblod, modtager methylprednisolon i stedet for methotrexat til GHVD-profylakse. Methylprednisolon gives 3 gange dagligt begyndende på dag 5 og fortsætter indtil dag 17. Derefter nedtrappes methylprednisolon 10 % om ugen som klinisk tolereret.

For at fremskynde engraftment modtager patienter filgrastim IM dagligt begyndende på dag +1 og fortsætter, indtil ANC er lig med 5000.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Arvelige enzymopatier, såsom: Metakromatisk leukodystrofi
  • Medfødte immundefekter
  • Arvelige hæmatologiske lidelser, såsom: Thalassæmi major Refractory Diamond-Blackfan anæmi Fanconi anæmi Amegakaryocytisk trombocytopeni

--Patientkarakteristika--

  • Alder: Under 18
  • Andet: SCT udføres ved hjælp af en histokompatibel relateret donor, en ikke-beslægtet donor eller en ikke-beslægtet navlestrengsbloddonor. Haploidentiske donorer accepteres til patienter med alvorlig medfødt immundefekt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbejdspartnere

University of California, Los Angeles

Efterforskere

  • Studiestol: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 1995

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juni 2005

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2005

Sidst verificeret

1. april 2002

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner