Transplantacja komórek macierzystych (SCT) w przypadku chorób genetycznych

ZARYS PROTOKOŁU: Pacjenci otrzymują albo cyklofosfamid i napromienianie całego ciała dużymi dawkami (TBI) albo busulfan i cyklofosfamid.

Cyklofosfamid IV podaje się w dniach -5 i -4, a TBI w dniach -2, -1 i 0. Busulfan podaje się doustnie co 6 godzin w dniach -9 do -6, a cyklofosfamid IV w dniach -5 do -2. Pacjenci odpoczywają w dniu -1.

Pacjenci otrzymują infuzję szpiku kostnego w dniu 0. W profilaktyce GVHD pacjenci otrzymują metotreksat w dniu 1, a następnie w dniach 3, 6 i 11. Cyklosporyna IV rozpoczyna się w dniu -2 przez 12 godzin, po czym następuje ciągła infuzja przez 21 dni. Następnie doustne dawki cyklosporyny podawane są co 12 godzin pacjentom tolerującym żywienie doustne. Cyklosporyna jest kontynuowana 6 miesięcy po przeszczepie, następnie zmniejszana o 10% tygodniowo i zatrzymywana.

Pacjenci, którzy otrzymują genotypowo nieidentyczne komórki macierzyste HLA, przechodzą dodatkową profilaktykę GVHD za pomocą metyloprednizolonu (IV lub PO) lub jego odpowiednika co 12 godzin w dniach od 3 do 100. Następnie dawkę zmniejsza się zgodnie z tolerancją przez 1 miesiąc.

Pacjenci otrzymujący komórki macierzyste krwi pępowinowej otrzymują metyloprednizolon zamiast metotreksatu w profilaktyce GHVD. Metyloprednizolon podaje się 3 razy dziennie, zaczynając od dnia 5 i kontynuując do dnia 17. Następnie metyloprednizolon zmniejsza się o 10% tygodniowo, zgodnie z tolerancją kliniczną.

Aby przyspieszyć wszczepienie, pacjenci otrzymują filgrastym domięśniowo codziennie, począwszy od dnia +1 i kontynuując, aż ANC osiągnie wartość 5000.