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Stammzelltransplantation (SCT) bei genetischen Erkrankungen

23. Juni 2005 aktualisiert von: National Center for Research Resources (NCRR)

ZIELE: I. Feststellung, ob die Stammzelltransplantation (SCT) eine wirksame Methode ist, mit der fehlende oder dysfunktionale Enzyme bei Patienten mit verschiedenen angeborenen Stoffwechselstörungen ersetzt werden können.

II. Stellen Sie fest, ob die klinischen Manifestationen der spezifischen Krankheit durch diese Behandlung gestoppt oder umgekehrt werden können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Patienten erhalten entweder Cyclophosphamid und hochdosierte Ganzkörperbestrahlung (TBI) oder Busulfan und Cyclophosphamid.

Cyclophosphamid IV wird an den Tagen -5 und -4 und TBI an den Tagen -2, -1 und 0 verabreicht. Busulfan wird an den Tagen -9 bis -6 alle 6 Stunden oral verabreicht, und Cyclophosphamid IV an den Tagen -5 bis -2. Die Patienten ruhen am Tag -1.

Die Patienten erhalten am Tag 0 eine Knochenmarkinfusion. Zur GVHD-Prophylaxe erhalten die Patienten am Tag 1 und dann an den Tagen 3, 6 und 11 Methotrexat. Cyclosporin IV beginnt am Tag -2 über 12 Stunden, gefolgt von einer kontinuierlichen Infusion über 21 Tage. Anschließend werden alle 12 Stunden orale Dosen Ciclosporin an Patienten verabreicht, die orale Nahrungsaufnahme vertragen. Die Cyclosporin-Therapie wird 6 Monate nach der Transplantation fortgesetzt, dann um 10 % pro Woche reduziert und dann abgesetzt.

Patienten, die genotypisch nichtidentische HLA-Stammzellen erhalten, werden an den Tagen 3 bis 100 alle 12 Stunden einer zusätzlichen GVHD-Prophylaxe mit Methylprednisolon (IV oder PO) oder einem Äquivalent unterzogen. Die Dosis wird dann über einen Monat hinweg entsprechend der Verträglichkeit reduziert.

Patienten, die Stammzellen aus Nabelschnurblut erhalten, erhalten zur GHVD-Prophylaxe Methylprednisolon anstelle von Methotrexat. Methylprednisolon wird ab dem 5. Tag und bis zum 17. Tag dreimal täglich verabreicht. Anschließend wird Methylprednisolon je nach klinischer Verträglichkeit um 10 % pro Woche reduziert.

Um die Transplantation zu beschleunigen, erhalten die Patienten ab Tag +1 täglich Filgrastim IM und so lange, bis die ANC 5000 beträgt.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLLEINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

  • Erbliche Enzymopathien, wie zum Beispiel: Metachromatische Leukodystrophie
  • Angeborene Immundefekte
  • Vererbbare hämatologische Erkrankungen wie: Thalassämie Major Refraktäre Diamond-Blackfan-Anämie Fanconi-Anämie Amegakaryozytäre Thrombozytopenie

--Patientenmerkmale--

  • Alter: Unter 18
  • Sonstiges: Die SCT wird unter Verwendung eines histokompatiblen verwandten Spenders, eines nicht verwandten Spenders oder eines nicht verwandten Nabelschnurblutspenders durchgeführt. Für Patienten mit schwerer angeborener Immunschwäche werden haploidentische Spender akzeptiert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Mitarbeiter

University of California, Los Angeles

Ermittler

  • Studienstuhl: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 1995

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Juni 2005

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2005

Zuletzt verifiziert

1. April 2002

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

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