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Transplante de Células Tronco (SCT) para Doenças Genéticas

23 de junho de 2005 atualizado por: National Center for Research Resources (NCRR)

OBJETIVOS: I. Determinar se o transplante de células-tronco (SCT) é um método eficaz pelo qual enzimas ausentes ou disfuncionais podem ser substituídas em pacientes com vários erros inatos do metabolismo.

II. Determine se as manifestações clínicas da doença específica podem ser interrompidas ou revertidas por este tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

ESBOÇO DO PROTOCOLO: Os pacientes recebem ciclofosfamida e alta dose de irradiação total do corpo (TBI) ou busulfan e ciclofosfamida.

A ciclofosfamida IV é administrada nos dias -5 e -4 e o TCE nos dias -2, -1 e 0. O busulfan é administrado por via oral a cada 6 horas nos dias -9 a -6 e a ciclofosfamida IV nos dias -5 a -2. Os pacientes descansam no dia -1.

Os pacientes recebem infusão de medula óssea no dia 0. Para profilaxia de GVHD, os pacientes recebem metotrexato no dia 1, depois nos dias 3, 6 e 11. A ciclosporina IV começa no dia -2 durante 12 horas, seguida de infusão contínua por 21 dias. Em seguida, doses orais de ciclosporina são administradas a cada 12 horas para pacientes que toleram alimentação oral. A ciclosporina continua 6 meses após o transplante, depois diminui 10% por semana e é interrompida.

Os pacientes que recebem células-tronco HLA genotipicamente não idênticas são submetidos a profilaxia adicional para GVHD com metilprednisolona (IV ou PO) ou seu equivalente a cada 12 horas nos dias 3 a 100. A dose é então reduzida de acordo com a tolerância ao longo de 1 mês.

Os pacientes que recebem células-tronco do cordão umbilical recebem metilprednisolona em vez de metotrexato para profilaxia de GHVD. A metilprednisolona é administrada 3 vezes ao dia, começando no dia 5 e continuando até o dia 17. Em seguida, a metilprednisolona é reduzida 10% por semana, conforme tolerado clinicamente.

Para acelerar o enxerto, os pacientes recebem filgrastim IM diariamente, começando no dia +1 e continuando até que a CAN seja igual a 5.000.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:

--Características da doença--

  • Enzimopatias hereditárias, tais como: leucodistrofia metacromática
  • Imunodeficiências Congênitas
  • Distúrbios hematológicos hereditários, como: Talassemia maior Anemia refratária de Diamond-Blackfan Anemia de Fanconi Trombocitopenia amegacariocítica

--Características do paciente--

  • Idade: menores de 18 anos
  • Outros: SCT é realizado usando um doador histocompatível relacionado, um doador não relacionado ou um doador de sangue do cordão umbilical não relacionado Doadores haploidênticos são aceitos para pacientes com imunodeficiência congênita grave

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Center for Research Resources (NCRR)

Colaboradores

University of California, Los Angeles

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 1995

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de outubro de 1999

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de outubro de 1999

Primeira postagem (Estimativa)

19 de outubro de 1999

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

24 de junho de 2005

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2005

Última verificação

1 de abril de 2002

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

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