遗传病干细胞移植 (SCT)

方案大纲：患者接受环磷酰胺和高剂量全身照射 (TBI) 或白消安和环磷酰胺。

第-5 天和第-4 天给予环磷酰胺IV，第-2、-1 和0 天给予TBI。白消安在第-9 天至第-6 天每6 小时口服一次，第-5 天至第-2 天给予环磷酰胺IV。 患者在第-1天休息。

患者在第 0 天接受骨髓输注。为预防 GVHD，患者在第 1 天、第 3、6 和 11 天接受甲氨蝶呤。 环孢菌素 IV 从第 -2 天开始，持续 12 小时，然后连续输注 21 天。 然后，每 12 小时给耐受口服喂养的患者口服一次环孢菌素。 移植后 6 个月继续使用环孢素，然后每周减量 10% 并停药。

接受基因型 HLA 不相同干细胞的患者在第 3 天至第 100 天每 12 小时使用甲基强的松龙（IV 或 PO）或其等效物进行额外的 GVHD 预防。 然后在 1 个月内根据耐受程度逐渐减量。

接受脐带血干细胞治疗的患者接受甲基强的松龙代替甲氨蝶呤来预防 GHVD。 从第 5 天开始每天服用 3 次甲泼尼龙，一直持续到第 17 天。 然后，在临床耐受的情况下，甲基强的松龙每周逐渐减量 10%。

为加速植入，患者从第+1 天开始每天接受非格司亭肌内注射，一直持续到 ANC 等于 5000。