遺伝病に対する幹細胞移植（SCT）

プロトコールの概要: 患者はシクロホスファミドと高線量全身照射 (TBI)、またはブスルファンとシクロホスファミドのいずれかを受けます。

シクロホスファミド IV は -5 日目と -4 日目に投与され、TBI は -2、-1、および 0 日目に投与されます。ブスルファンは -9 ～ -6 日目に 6 時間ごとに経口投与され、シクロホスファミド IV は -5 ～ -2 日目に投与されます。 患者は-1日目に休息する。

患者は 0 日目に骨髄注入を受けます。GVHD 予防の場合、患者は 1 日目にメトトレキサートを投与され、その後 3、6、11 日目にメトトレキサートが投与されます。 シクロスポリン IV は、-2 日目に 12 時間かけて開始され、その後 21 日間連続注入されます。 その後、経口摂取に耐えられる患者には、12 時間ごとにシクロスポリンが経口投与されます。 シクロスポリンは移植後 6 か月間継続され、その後 1 週間ごとに 10% ずつ漸減され、中止されます。

遺伝子型が同一でない HLA 幹細胞を投与された患者は、3 日目から 100 日目まで 12 時間ごとにメチルプレドニゾロン (IV または PO) または同等品による追加の GVHD 予防を受けます。 その後、1か月かけて耐えられるように用量を徐々に減らしていきます。

臍帯血幹細胞を投与される患者は、GHVD 予防のためにメトトレキサートの代わりにメチルプレドニゾロンを投与されます。 メチルプレドニゾロンは、5日目から17日目まで1日3回投与されます。 その後、メチルプレドニゾロンは臨床的に許容される範囲で 1 週間あたり 10% ずつ減量されます。

生着を促進するために、患者は +1 日目から毎日フィルグラスチム IM を受け、ANC が 5000 になるまで継続されます。