Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolusiirto (SCT) geneettisiä sairauksia varten

torstai 23. kesäkuuta 2005 päivittänyt: National Center for Research Resources (NCRR)

TAVOITTEET: I. Selvitä, onko kantasolusiirto (SCT) tehokas menetelmä, jolla voidaan korvata puuttuvia tai toimimattomia entsyymejä potilailla, joilla on erilaisia ​​synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä.

II. Selvitä, voidaanko tietyn taudin kliiniset oireet pysäyttää tai kumota tällä hoidolla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Potilaat saavat joko syklofosfamidia ja suuriannoksista kokonaiskehon säteilytystä (TBI) tai busulfaania ja syklofosfamidia.

Syklofosfamidi IV annetaan päivinä -5 ja -4 ja TBI päivinä -2, -1 ja 0. Busulfaania annetaan suun kautta joka 6. tunti päivinä -9 - -6 ja syklofosfamidi IV päivinä -5 - -2. Potilaat lepäävät päivänä -1.

Potilaat saavat luuydinfuusion päivänä 0. GVHD-profylaksia varten potilaat saavat metotreksaattia päivänä 1, sitten päivinä 3, 6 ja 11. Syklosporiini IV alkaa päivänä -2 12 tunnin ajan, minkä jälkeen jatkuva infuusio 21 päivän ajan. Sitten siklosporiinia annetaan suun kautta 12 tunnin välein potilaille, jotka sietävät suun kautta tapahtuvaa ruokintaa. Syklosporiinia jatketaan 6 kuukautta siirron jälkeen, sitten kapenee 10 % viikossa ja lopetetaan.

Potilaille, jotka saavat genotyyppisesti epäidenttisiä HLA-kantasoluja, suoritetaan GVHD-lisäprofylaksia metyyliprednisolonilla (IV tai PO) tai vastaavalla 12 tunnin välein päivinä 3–100. Annosta pienennetään sitten siedetyn annoksen mukaan 1 kuukauden ajan.

Potilaat, jotka saavat napanuoraveren kantasoluja, saavat metyyliprednisolonia metotreksaatin sijasta GHVD:n ennaltaehkäisyyn. Metyyliprednisolonia annetaan 3 kertaa päivässä alkaen päivästä 5 ja jatkuen päivään 17 asti. Sitten metyyliprednisolonia vähennetään 10 % viikossa kliinisesti siedetyn mukaisesti.

Siirteen nopeuttamiseksi potilaat saavat filgrastiimia IM päivittäin alkaen päivästä +1 ja jatkaen, kunnes ANC on 5000.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

  • Perinnölliset entsymopatiat, kuten: Metakromaattinen leukodystrofia
  • Synnynnäiset immuunipuutokset
  • Perinnölliset hematologiset sairaudet, kuten: Thalassemia major Refractory Diamond-Blackfan anemia Fanconi-anemia Amegakaryocytic trombosytopenia

--Potilaan ominaisuudet--

  • Ikä: alle 18
  • Muuta: SCT tehdään käyttämällä histoyhteensopivaa sukua olevaa luovuttajaa, riippumatonta luovuttajaa tai riippumatonta napanuoraverenluovuttajaa Haploidenttiset luovuttajat hyväksytään potilaille, joilla on vaikea synnynnäinen immuunipuutos

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Center for Research Resources (NCRR)

Yhteistyökumppanit

University of California, Los Angeles

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 1995

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 24. kesäkuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2002

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa