Trapianto di cellule staminali (SCT) per malattie genetiche

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti ricevono ciclofosfamide e irradiazione corporea totale (TBI) ad alte dosi o busulfan e ciclofosfamide.

La ciclofosfamide IV viene somministrata nei giorni -5 e -4 e la TBI nei giorni -2, -1 e 0. Il busulfan viene somministrato per via orale ogni 6 ore nei giorni da -9 a -6 e la ciclofosfamide IV nei giorni da -5 a -2. I pazienti riposano il giorno -1.

I pazienti ricevono l'infusione di midollo osseo il giorno 0. Per la profilassi della GVHD, i pazienti ricevono metotrexato il giorno 1, quindi i giorni 3, 6 e 11. La ciclosporina IV inizia il giorno -2 nell'arco di 12 ore, seguita da un'infusione continua per 21 giorni. Quindi, dosi orali di ciclosporina vengono somministrate ogni 12 ore ai pazienti che tollerano l'alimentazione orale. La ciclosporina viene continuata 6 mesi dopo il trapianto, quindi ridotta del 10% a settimana e interrotta.

I pazienti che ricevono cellule staminali genotipicamente HLA non identiche vengono sottoposti a profilassi GVHD aggiuntiva con metilprednisolone (IV o PO) o il suo equivalente ogni 12 ore dal giorno 3 al giorno 100. La dose viene quindi ridotta in base alla tolleranza nell'arco di 1 mese.

I pazienti che ricevono cellule staminali del sangue del cordone ombelicale ricevono metilprednisolone invece di metotrexato per la profilassi GHVD. Il metilprednisolone viene somministrato 3 volte al giorno a partire dal giorno 5 e continuando fino al giorno 17. Quindi, il metilprednisolone viene ridotto del 10% a settimana come clinicamente tollerato.

Per accelerare l'attecchimento, i pazienti ricevono filgrastim IM giornalmente a partire dal giorno +1 e continuando fino a quando ANC non è pari a 5000.