Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация стволовых клеток (ТСК) при генетических заболеваниях

23 июня 2005 г. обновлено: National Center for Research Resources (NCRR)

ЦЕЛИ: I. Выяснить, является ли трансплантация стволовых клеток (ТСК) эффективным методом замены отсутствующих или дисфункциональных ферментов у пациентов с различными врожденными нарушениями метаболизма.

II. Определите, могут ли клинические проявления конкретного заболевания быть остановлены или обращены вспять с помощью этого лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

КРАТКОЕ ОПИСАНИЕ ПРОТОКОЛА: Пациенты получают либо циклофосфамид и высокодозное облучение всего тела (ЧМТ), либо бусульфан и циклофосфамид.

Циклофосфамид IV вводят в дни -5 и -4 и ЧМТ в дни -2, -1 и 0. Бусульфан назначают перорально каждые 6 часов в дни с -9 по -6 и циклофосфамид IV в дни с -5 по -2. Больные отдыхают в день -1.

Пациенты получают инфузию костного мозга в 0-й день. Для профилактики РТПХ больные получают метотрексат в 1-й день, затем на 3, 6 и 11-й дни. Циклоспорин в/в начинают на -2-й день в течение 12 часов с последующей непрерывной инфузией в течение 21 дня. Затем пероральные дозы циклоспорина даются каждые 12 часов пациентам, которые переносят пероральное питание. Циклоспорин продолжают в течение 6 месяцев после трансплантации, затем снижают дозу на 10% в неделю и прекращают.

Пациентам, получающим генотипически HLA-неидентичные стволовые клетки, проводят дополнительную профилактику РТПХ метилпреднизолоном (в/в или перорально) или его эквивалентом каждые 12 часов с 3-го по 100-й день. Затем дозу снижают по мере переносимости в течение 1 месяца.

Пациенты, получающие стволовые клетки пуповинной крови, получают метилпреднизолон вместо метотрексата для профилактики GHVD. Метилпреднизолон назначают 3 раза в день, начиная с 5-го дня и продолжая до 17-го дня. Затем дозу метилпреднизолона снижают на 10% в неделю в зависимости от клинической переносимости.

Для ускорения приживления пациенты получают филграстим в/м ежедневно, начиная с дня +1 и продолжая до тех пор, пока АЧН не станет равным 5000.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

  • Наследственные энзимопатии, такие как: Метахроматическая лейкодистрофия
  • Врожденные иммунодефициты
  • Наследственные гематологические заболевания, такие как: большая талассемия, рефрактерная анемия Даймонда-Блэкфана, анемия Фанкони, амегакариоцитарная тромбоцитопения.

--Характеристики пациента--

  • Возраст: до 18 лет
  • Другое: ПКТ проводится с использованием гистосовместимого родственного донора, неродственного донора или неродственного донора пуповинной крови Гаплоидентичные доноры допускаются для пациентов с тяжелым врожденным иммунодефицитом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Center for Research Resources (NCRR)

Соавторы

University of California, Los Angeles

Следователи

  • Учебный стул: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 1995 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 июня 2005 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2005 г.

Последняя проверка

1 апреля 2002 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться