Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamcelletransplantasjon (SCT) for genetiske sykdommer

23. juni 2005 oppdatert av: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Finne ut om stamcelletransplantasjon (SCT) er en effektiv metode for å erstatte manglende eller dysfunksjonelle enzymer hos pasienter med ulike medfødte metabolske feil.

II. Bestem om kliniske manifestasjoner av den spesifikke sykdommen kan stoppes eller reverseres av denne behandlingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Pasienter får enten cyklofosfamid og høydose totalkroppsbestråling (TBI) eller busulfan og cyklofosfamid.

Cyklofosfamid IV gis på dag -5 og -4 og TBI på dag -2, -1 og 0. Busulfan gis oralt hver 6. time på dag -9 til og med -6 og cyklofosfamid IV på dag -5 til og med -2. Pasientene hviler på dag -1.

Pasienter får benmarginfusjon på dag 0. For GVHD-profylakse får pasienter metotreksat på dag 1, deretter på dag 3, 6 og 11. Cyclosporine IV begynner på dag -2 over 12 timer, etterfulgt av kontinuerlig infusjon i 21 dager. Deretter gis orale doser av ciklosporin hver 12. time til pasienter som tåler oral mating. Cyklosporin fortsettes 6 måneder etter transplantasjon, deretter trappes ned 10 % per uke og stoppes.

Pasienter som mottar genotypisk HLA ikke-identiske stamceller gjennomgår ytterligere GVHD-profylakse med metylprednisolon (IV eller PO) eller tilsvarende hver 12. time på dag 3 til dag 100. Dosen trappes deretter ned etter tolerering over 1 måned.

Pasienter som får stamceller fra navlestrengsblod får metylprednisolon i stedet for metotreksat for GHVD-profylakse. Metylprednisolon gis 3 ganger daglig fra dag 5 og fortsetter til dag 17. Deretter nedtrappes metylprednisolon 10 % per uke som klinisk tolerert.

For å akselerere engraftment får pasienter filgrastim IM daglig fra dag +1 og fortsetter til ANC er lik 5000.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90024
        • University of California Los Angeles Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Arvelige enzymopatier, som: Metakromatisk leukodystrofi
  • Medfødte immunsvikt
  • Arvelige hematologiske lidelser, slik som: Thalassemia major Refractory Diamond-Blackfan-anemi Fanconi-anemi Amegakaryocytisk trombocytopeni

--Pasientkarakteristikker--

  • Alder: Under 18
  • Annet: SCT utføres ved bruk av en histokompatibel beslektet giver, en ubeslektet donor eller en ubeslektet navlestrengsblodgiver. Haploidentiske givere er akseptert for pasienter med alvorlig medfødt immunsvikt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbeidspartnere

University of California, Los Angeles

Etterforskere

  • Studiestol: Stephen A. Feig, University of California, Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 1995

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (Anslag)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. juni 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2005

Sist bekreftet

1. april 2002

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/11981
  • UCLA-92010034

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Greece

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere