부분적 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍에 대한 간 관련 유전자 요법의 1상 파일럿 연구
2005년 6월 23일 업데이트: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
목표:
오르니틴 트랜스카바밀라아제 유전자를 함유한 재조합 아데노바이러스를 부분 오르니틴 트랜스카바밀라아제 결핍증이 있는 성인에게 투여하는 안전성과 타당성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 유전자로 인코딩된 재조합 아데노바이러스의 최대 허용 용량을 추정하기 위한 용량 증량 연구입니다.
환자는 형광 투시 지침에 따라 간으로 주입된 바이러스의 단일 용량을 받습니다. 3명의 환자 그룹은 연속적으로 더 높은 용량의 바이러스를 투여받습니다. 각 코호트는 다음 그룹에 들어가기 전 3주 동안 안전성을 관찰합니다.
환자를 1개월 동안 매주 추적한 다음 안정될 때까지 3개월마다 추적합니다.
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성-- 확인된 부분 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍 무증상, 즉 고암모니아혈증 이후 최소 1개월 --이전/동시 치료-- 지정되지 않음 --환자 특성-- 임신 또는 수유 중인 여성 없음 가임 여성의 경우 음성 임신 검사 필요
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1995년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
1999년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
1999년 10월 18일
처음 게시됨 (추정)
1999년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2005년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2005년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2000년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 199/12054
- CSH-3660
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