Vaiheen I pilottitutkimus maksaohjatusta geeniterapiasta osittaiseen ornitiinitranskarbamylaasin puutteeseen
TAVOITTEET:
Arvioi ornitiinitranskarbamylaasigeenin sisältävän rekombinantin adenoviruksen antamisen turvallisuus ja toteutettavuus aikuisille, joilla on osittainen ornitiinitranskarbamylaasin puutos.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Tämä annoksen korotustutkimus ornitiinitranskarbamylaasigeenin koodaaman rekombinantin adenoviruksen suurimman siedetyn annoksen arvioimiseksi.
Potilaat saavat kerta-annoksen virusta infuusiona maksaan fluoroskopian ohjauksessa. Kolmen potilaan ryhmät saavat peräkkäin suurempia virusannoksia; jokaista kohorttia tarkkaillaan turvallisuuden vuoksi 3 viikkoa ennen seuraavan ryhmän tuloa.
Potilaita seurataan viikoittain 1 kuukauden ajan, sitten 3 kuukauden välein, kunnes tilanne on vakaa.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
-- Sairauden ominaisuudet -- Vahvistettu osittainen ornitiinitranskarbamylaasin puutos Oireeton, eli vähintään 1 kuukausi hyperammonemiasta -- Aikaisempi/samaaikainen hoito -- Ei määritelty -- Potilasominaisuudet -- Ei raskaana olevia tai imeviä naisia Hedelmällisiltä naisilta vaaditaan negatiivinen raskaustesti
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aliravitsemus
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Ureasyklin häiriöt, synnynnäiset
- Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutossairaus
- Puutostaudit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/12054
- CSH-3660
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .