Studio pilota di fase I sulla terapia genica diretta al fegato per il deficit parziale di ornitina transcarbamilasi
OBIETTIVI:
Valutare la sicurezza e la fattibilità della somministrazione di adenovirus ricombinante contenente il gene dell'ornitina transcarbamilasi agli adulti con deficit parziale dell'ornitina transcarbamilasi.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
PROTOCOLLO PROTOCOLLO: Questo è uno studio di aumento della dose per stimare la dose massima tollerata di adenovirus ricombinante codificato con il gene dell'ornitina transcarbamilasi.
I pazienti ricevono una singola dose di virus infusa nel fegato sotto guida fluoroscopica. Gruppi di 3 pazienti ricevono dosi di virus successivamente più elevate; ogni coorte viene osservata per la sicurezza per 3 settimane prima dell'ingresso del gruppo successivo.
I pazienti vengono seguiti settimanalmente per 1 mese, poi ogni 3 mesi fino a stabilizzazione.
Tipo di studio
Fase
- Fase 1
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:
--Caratteristiche della malattia-- Deficit parziale confermato di ornitina transcarbamilasi Asintomatico, cioè da almeno 1 mese dall'iperammoniemia --Terapia precedente/concorrente-- Non specificata --Caratteristiche del paziente-- Nessuna donna incinta o che allatta Test di gravidanza negativo richiesto per le donne fertili
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malnutrizione
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Disturbi del ciclo dell'urea, congeniti
- Malattia da carenza di ornitina carbamiltransferasi
- Malattie da carenza
Altri numeri di identificazione dello studio
- 199/12054
- CSH-3660
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