Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas I-pilotstudie av leverriktad genterapi för partiell ornitintranskarbamylasbrist

23 juni 2005 uppdaterad av: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

MÅL:

Utvärdera säkerheten och genomförbarheten av att administrera rekombinant adenovirus som innehåller ornitintranskarbamylasgenen till vuxna med partiell ornitintranskarbamylasbrist.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKISS: Detta är en dosökningsstudie för att uppskatta den maximala tolererade dosen av rekombinant adenovirus som kodas med ornitin-transkarbamylasgenen.

Patienterna får en engångsdos virus infunderas i levern under fluoroskopisk vägledning. Grupper om 3 patienter får successivt högre doser av virus; varje kohort observeras för säkerhets skull i 3 veckor innan nästa grupp går in.

Patienterna följs varje vecka i 1 månad, sedan var tredje månad tills de är stabila.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomskarakteristika-- Bekräftad partiell ornitin-transkarbamylasbrist Asymptomatisk, dvs minst 1 månad sedan hyperammonemi --Föregående/Samtidig terapi-- Ej specificerat --Patientegenskaper-- Inga gravida eller ammande kvinnor Negativt graviditetstest krävs för fertila kvinnor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Samarbetspartners

Children's National Research Institute

Utredare

  • Studiestol: Mark Batshaw, Children's National Research Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 1995

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 1999

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 1999

Första postat (Uppskatta)

19 oktober 1999

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 juni 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2005

Senast verifierad

1 januari 2000

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/12054
  • CSH-3660

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera