Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase I pilotstudie van levergerichte gentherapie voor gedeeltelijke ornithine-transcarbamylase-deficiëntie

23 juni 2005 bijgewerkt door: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

DOELSTELLINGEN:

Evalueer de veiligheid en haalbaarheid van het toedienen van recombinant adenovirus dat het ornithine-transcarbamylase-gen bevat aan volwassenen met gedeeltelijke ornithine-transcarbamylasedeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit is een dosisescalatieonderzoek om de maximaal getolereerde dosis van recombinant adenovirus gecodeerd met het ornithine-transcarbamylase-gen te schatten.

Patiënten krijgen een enkele dosis virus via een infuus in de lever onder fluoroscopische begeleiding. Groepen van 3 patiënten krijgen achtereenvolgens hogere doses virus; elk cohort wordt gedurende 3 weken geobserveerd op veiligheid voordat de volgende groep wordt opgenomen.

Patiënten worden wekelijks gevolgd gedurende 1 maand, daarna elke 3 maanden tot stabiel.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken-- Bevestigde partiële ornithinetranscarbamylasedeficiëntie Asymptomatisch, d.w.z. ten minste 1 maand na hyperammoniëmie --Eerdere/gelijktijdige therapie-- Niet gespecificeerd --Patiëntkenmerken-- Geen zwangere of zogende vrouwen Negatieve zwangerschapstest vereist voor vruchtbare vrouwen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Medewerkers

Children's National Research Institute

Onderzoekers

  • Studie stoel: Mark Batshaw, Children's National Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 1995

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juni 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2005

Laatst geverifieerd

1 januari 2000

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/12054
  • CSH-3660

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren