Estudio piloto de fase I de terapia génica dirigida al hígado para la deficiencia parcial de ornitina transcarbamilasa
OBJETIVOS:
Evaluar la seguridad y factibilidad de administrar adenovirus recombinantes que contengan el gen de ornitina transcarbamilasa a adultos con deficiencia parcial de ornitina transcarbamilasa.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio de aumento de dosis para estimar la dosis máxima tolerada de adenovirus recombinante codificado con el gen de la ornitina transcarbamilasa.
Los pacientes reciben una dosis única de virus infundida en el hígado bajo guía fluoroscópica. Grupos de 3 pacientes reciben dosis de virus sucesivamente más altas; se observa la seguridad de cada cohorte durante 3 semanas antes de la entrada del siguiente grupo.
Los pacientes son seguidos semanalmente durante 1 mes, luego cada 3 meses hasta que se estabilicen.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad-- Deficiencia parcial confirmada de ornitina transcarbamilasa Asintomático, es decir, al menos 1 mes desde la hiperamonemia --Terapia previa/concurrente-- No especificado --Características del paciente-- Ninguna mujer embarazada o lactante Prueba de embarazo negativa requerida para mujeres fértiles
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Desnutrición
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
- Enfermedad por deficiencia de ornitina carbamoiltransferasa
- Enfermedades por deficiencia
Otros números de identificación del estudio
- 199/12054
- CSH-3660
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