Estudo Piloto de Fase I de Terapia Gênica Direcionada ao Fígado para Deficiência Parcial de Ornitina Transcarbamilase
OBJETIVOS:
Avaliar a segurança e a viabilidade da administração de adenovírus recombinante contendo o gene da ornitina transcarbamilase a adultos com deficiência parcial de ornitina transcarbamilase.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo de escalonamento de dose para estimar a dose máxima tolerada de adenovírus recombinante codificado com o gene da ornitina transcarbamilase.
Os pacientes recebem uma dose única de vírus infundida no fígado sob orientação fluoroscópica. Grupos de 3 pacientes recebem doses sucessivamente mais altas de vírus; cada coorte é observada quanto à segurança por 3 semanas antes da entrada do próximo grupo.
Os pacientes são acompanhados semanalmente por 1 mês, depois a cada 3 meses até estabilidade.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença-- Deficiência parcial confirmada de ornitina transcarbamilase Assintomática, ou seja, pelo menos 1 mês desde a hiperamonemia --Terapia prévia/concomitante-- Não especificado --Características do paciente-- Nenhuma mulher grávida ou lactante Teste de gravidez negativo necessário para mulheres férteis
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Desnutrição
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
- Doença por Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase
- Doenças de Deficiência
Outros números de identificação do estudo
- 199/12054
- CSH-3660
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