部分的なオルニチン トランスカルバミラーゼ欠損症に対する肝指向性遺伝子治療の第 I 相パイロット研究
2005年6月23日 更新者:Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
目的:
オルニチン トランスカルバミラーゼ遺伝子を含む組換えアデノ ウイルスをオルニチン トランスカルバミラーゼ部分欠損症の成人に投与することの安全性と実現可能性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは、オルニチン トランスカルバミラーゼ遺伝子でエンコードされた組換えアデノ ウイルスの最大耐用量を推定するための用量漸増研究です。
患者は、X線透視下で肝臓に注入されたウイルスの単回投与を受けます。 3 人の患者のグループは、連続的に高用量のウイルスを受けます。各コホートは、次のグループに入る前の 3 週間、安全性について観察されます。
患者は、1 か月間は毎週、その後は安定するまで 3 か月ごとに追跡されます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 1
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年~65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴-- オルニチントランスカルバミラーゼの部分欠乏症が確認されている 無症候性、すなわち、高アンモニア血症から少なくとも 1 か月経過している --先行/同時治療-- 特定されていない --患者の特徴-- 妊娠中または授乳中の女性はいない 妊娠可能な女性には陰性の妊娠検査が必要
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア:Mark Batshaw、Children's National Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1995年10月1日
試験登録日
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2005年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2005年6月23日
最終確認日
2000年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 199/12054
- CSH-3660
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