Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie fáze I jaterně řízené genové terapie pro částečný deficit ornitintranskarbamylázy

23. června 2005 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

CÍLE:

Vyhodnoťte bezpečnost a proveditelnost podávání rekombinantního adenoviru obsahujícího gen ornitintranskarbamylázy dospělým s částečným deficitem ornitintranskarbamylázy.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je studie s eskalací dávky za účelem odhadu maximální tolerované dávky rekombinantního adenoviru kódovaného genem ornitin transkarbamylázy.

Pacienti dostávají jednu dávku viru infuzí do jater pod skiaskopickým vedením. Skupiny 3 pacientů dostávají postupně vyšší dávky viru; každá kohorta je sledována z hlediska bezpečnosti po dobu 3 týdnů před vstupem další skupiny.

Pacienti jsou sledováni týdně po dobu 1 měsíce, poté každé 3 měsíce až do stabilizace.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika onemocnění-- Potvrzený parciální nedostatek ornitintranskarbamylázy Asymptomatický, tj. alespoň 1 měsíc od hyperamonémie --Předchozí/souběžná léčba-- Nespecifikováno --Charakteristiky pacienta-- Žádné těhotné nebo kojící ženy U fertilních žen je vyžadován negativní těhotenský test

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Spolupracovníci

Children's National Research Institute

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Mark Batshaw, Children's National Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 1995

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. ledna 2000

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/12054
  • CSH-3660

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit