Badanie pilotażowe fazy I dotyczące ukierunkowanej na wątrobę terapii genowej w przypadku częściowego niedoboru transkarbamylazy ornityny
CELE:
Ocena bezpieczeństwa i wykonalności podawania rekombinowanego adenowirusa zawierającego gen transkarbamylazy ornityny dorosłym z częściowym niedoborem transkarbamylazy ornityny.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ZARYS PROTOKOŁU: Jest to badanie polegające na zwiększaniu dawki w celu oszacowania maksymalnej tolerowanej dawki rekombinowanego adenowirusa kodowanego przez gen transkarbamylazy ornitynowej.
Pacjenci otrzymują pojedynczą dawkę wirusa w infuzji do wątroby pod kontrolą fluoroskopii. Grupy po 3 pacjentów otrzymują kolejno wyższe dawki wirusa; każda kohorta jest obserwowana pod kątem bezpieczeństwa przez 3 tygodnie przed wejściem następnej grupy.
Pacjentów obserwuje się co tydzień przez 1 miesiąc, a następnie co 3 miesiące, aż stan się ustabilizuje.
Typ studiów
Faza
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:
--Charakterystyka choroby -- Potwierdzony częściowy niedobór transkarbamylazy ornityny Bezobjawowy, tj. co najmniej 1 miesiąc od hiperamonemii --Wcześniejsze/jednoczesne leczenie -- Nie określono --Charakterystyka pacjentki-- Brak kobiet w ciąży lub karmiących piersią U płodnych kobiet wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Mark Batshaw, Children's National Research Institute
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Niedożywienie
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Zaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone
- Choroba niedoboru karbamoilotransferazy ornityny
- Choroby niedoborowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- 199/12054
- CSH-3660
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .